Ajan­kohtai­sta

Harvinaislääke fenyyliketonuriapotilaille

EU hyväksyi sapropteriinin hyperfenyylialaninemian hoitoon.

EMEA on hyväksynyt ensimmäisen lääkehoidon fenyylialaniinin liikakertymään, joka liittyy fenyyliketonuriaan tai BH4-puutokseen. Harvinaislääkkeenä kehitetty sapropteriini (Kuvan, Merck) on ensimmäinen lääke näihin tiloihin. Hyperfenyylialaninemiaa sairastaa 35 000 potilasta EU-maissa.

FDA antoi lääkkeelle myyntiluvan vuosi sitten.

Marianne Jansson

Lääkäriliitto Fimnet Lääkärilehti Potilaanlaakarilehti Lääkäripäivät Lääkärikompassi Erikoisalani Lääkäri 2030