Reilu kolmannes saa hyväksynnän vain yhden tutkimuksen perusteella.

Uusien lääkkeiden hyväksymisessä käytettävän näytön laatu vaihtelee käyttöaiheittain, kertoo Yhdysvaltain lääkevalvontaviranomaisen FDA:n dokumentteja tarkasteleva tutkimus.

FDA hyväksyi vuosina 2005–2012 kaikkiaan 188 uutta lääkettä 206 eri käyttöaiheeseen, ja perusteena oli 448 keskeistä vaikuttavuustutkimusta. Keskeisten tutkimusten mediaanimäärä käyttöaiheessa oli kaksi, mutta reilussa kolmanneksessa tapauksista niitä oli vain yksi.

Tutkimuksista 89,3 % oli satunnaistettuja, 79,5 % kaksoissokkoutettuja ja 87,1 %:ssa oli jonkinlainen vertailuasetelma. Tutkimuksen osallistujamäärän mediaani oli 760. Kolmasosassa lääkeaineen hyväksynnän perusteena oli yksi tai useampi tutkimus, joka kesti vähintään puoli vuotta.

Tutkimuksissa oli vaihtelua käyttöaiheittain ja vaikuttavan aineen mukaan. Esimerkiksi harvinaislääkkeitä ja nopeutetusti hyväksyttyjä lääkkeitä koskevissa tutkimuksissa interventioryhmien koot olivat pienempiä kuin muissa tutkimuksissa.

Etenkin moni syöpälääke sai hyväksynnän yhden tutkimuksen perusteella ja ilman vertailuasetelmaa.

Läpinäkyvyyttä päätöksiin

Tutkimuksessa todetaan, että kliinisen näytön vaihtelulla on tärkeitä seurauksia potilaille ja lääkäreille uusia lääkkeitä koskevia päätöksiä tehtäessä.

Tutkimus julkaistiin JAMA:ssa yhdessä kahden muun FDA:ta koskevan tutkimuksen kanssa. Aihetta käsitellään myös lehden pääkirjoituksessa, jonka mukaan raportit auttavat ymmärtämään paremmin FDA:n päätöksentekoa.

Pääkirjoituksen mukaan läpinäkyvyyden turvaamiseksi tarvitaan sitoutumista, ja tämän myötä tieteellinen yhteisö ja muut osapuolet voivat vastata tutkimusten herättämiin kysymyksiin. Tämä auttaa myös FDA:ta tehtävässään.

Miia Soininen
Kuva: Panthermedia