Suuri osa käytössä olevista lääkkeistä on ennen myyntiluvan myöntöä tutkittu vain aikuisilla. USA:ssa kiinnitettiin jo vuosikymmen sitten huomio siihen, että valtaosaa lasten käyttämistä lääkkeistä ei ole tutkittu lainkaan tai riittävästi lapsilla. Tämä koskee etenkin kortikosteroideja, ruoansulatuskanavan lääkkeitä sekä kipu-, verenpaine-, masennus- ja reumalääkkeitä ja colitis ulcerosan hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä. Tietoaukko on erityisen suuri alle 2-vuotiaista lapsista. Tehdyn selvityksen mukaan kymmentä tavallisinta pediatrisessa käytössä olevaa lääkettä, joista ei ole riittävästi pediatrista tutkimustietoa, käytettiin yhden vuoden aikana 5 miljoonalle lapselle. On arveltu, että kaikista lääkkeistä, joita käytetään pediatrisessa praktiikassa, jopa yli puolet on sellaisia, ettei niitä ole lääkekehityksen aikana tutkittu nimenomaan lapsilla; vastasyntyneillä osuus on 90 %. Sen sijaan rokotteiden ja antimikrobilääkkeiden pediatrisesta käytöstä on usein riittävästi tietoa.

Aikuisen ja lapsen välisiä, lääkkeen tehoon ja turvallisuuteen vaikuttavia eroja ovat mm. lapsen kasvu ja kehitys (joka vaihtelee voimakkaasti lapsen eri ikäkausina), immuuni- ja elinjärjestelmien kehittymättömyys lapsella ja lapsen elimistön kyvyttömyys metaboloida joitakin lääkkeitä (ja muita vieraita aineita). Esimerkkinä mainittakoon fentanyyli, joka metaboloituu maksassa. Alle kaksivuotiaan lapsen maksan verivirtaus ja metaboliakapasiteetti ovat aikuiseen nähden pienemmät, minkä vuoksi painokiloa kohti laskettu lääke alle kaksivuotiaalle lapselle annettuna aiheuttaa aikuiseen verrattuna kaksin- tai kolminkertaisen lääkepitoisuuden plasmassa. Klooriamfenikolin aiheuttama ”gray baby syndrome” johti aikoinaan vastasyntyneiden kuolemaan, koska lääke ei metaboloitunut odotetusti, tetrasykliini värjää kasvuikäisen lapsen hampaat pysyvästi ja sulfa voi aiheuttaa kernikteruksen – tässä muutamia odottamattomia, ikäspesifisiä haittavaikutuksia.

USA:ssa on vuodesta 1998 lähtien edellytetty lapsille tehtyjä kliinisiä lääketutkimuksia ennen myyntiluvan myöntöä, jos on odotettavissa, että lääke tulee pediatriseen käyttöön. Ensi kuulemalta tämä on erinomainen asia, mutta viime keväästä USA:ssa on keskusteltu siitä, altistuuko lapsia turhaan vaikutuksiltaan tuntemattomille lääkkeille kliinisen lääketutkimuksen aikana ja onko pediatrisista tutkimuksista todellista hyötyä lääkkeen tehon ja turvallisuuden selvittelyssä. Keskustelu on johtamassa siihen, että vaatimus pediatrisista tutkimuksista on otettu USA:ssa uuteen käsittelyyn.

Asiasta keskustellaan myös EU:ssa. Komissaari Erkki Liikasen aloitteesta käynnistyi vuosi sitten keskustelu siitä, miten EU:n lainsäädännössä tulee jatkossa ottaa huomioon pediatriset tarpeet uusia lääkkeitä kehitettäessä ja markkinoilla olevien lääkkeiden käytön laajentuessa. Ongelma tunnistetaan Euroopassa, ja alkuvaiheessa haluttaisiin ainakin lisätä tiedonkulkua, perustaa tutkimustuloksista kertovia tietokantoja, parantaa lääkkeiden turvaseurantaa, perustaa asiantuntijaryhmä ja edistää alan koulutusta. Samalla halutaan välttää turhia lapsille tehtäviä kliinisiä lääketutkimuksia mm. alistamalla tutkimussuunnitelmat eurooppalaisen asiantuntijaryhmän arvioitavaksi. Keskustelun pohjana on ns. konsultaatiodokumentti Better medicines for children, joka on verkossa osoitteessa http://pharmacos.eudra.org/F2/ pharmacos/docs/Doc2002/feb/cd_pediatrics_en.pdf

Robert Paul