PALKOlta uusia suosituksia kommentoitavaksi
Suositukset koskevat Zynteglo-hoitoa, belantamabin ja mafodotiinin yhdistelmähoitoa uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa sekä ekulitsumabia NMOSD:n hoidossa.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto PALKO on julkaissut kolme uutta suositusluonnosta.
Ensimmäinen niistä koskee Zyntegloa beetatalassemian hoidossa. Suositusluonnoksen mukaan Zynteglo-hoito ei kuulu palveluvalikoimaan. Syynä on se, että hoidon pitkän aikavälin hyödyistä ja haitoista ei vielä ole tietoa ja sen kustannukset ovat korkeat suhteessa odotettuihin hyötyihin.
Zynteglo-hoidossa potilaan omiin verta muodostaviin kantasoluihin siirretään geneettisesti muunneltua toimivaa beetaglobiinia koodaava geeni. Kun muokatut kantasolut annetaan takaisin potilaalle, ne hakeutuvat luuytimeen ja alkavat tuottaa siirrettyä geeniä ilmentäviä punasoluja. Tavoitteena on, että potilaan oma hemoglobiinituotanto nousee niin, että punasolusiirroista voidaan luopua.
Kyseessä on kertahoito, jonka vaikutuksen on tarkoitus säilyä läpi elämän.
Hoito aiheuttaisi arviolta noin miljoonan euron lisäkustannukset potilasta kohden nykyhoitoon verrattuna. Arvion mukaan vaadittaisiin 30–50 prosentin alennus listahinnasta, jotta hoito voitaisiin pitää kustannusvaikuttavana. PALKOn arvion mukaan hoidon kohderyhmä on viisi potilasta vuosittain.
Ekulistumabi ei ehdotuksen mukaan kuuluisi palveluvalikoimaan
PALKOn toinen kommentoitavaksi annettu suositus koskee neuromyelitis optica -kirjon häiriön (NMOSD) hoitoa potilailla, joilla on testillä todettu akvaporiini 4 vasta-aineita. Suositusluonnoksen mukaan ekulitsumabi ei kuulu palveluvalikoimaan, koska hoidon vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävän luotettavasti. Myös lääkkeen kustannukset ovat liian korkeat, kun huomioidaan kliiniseen näyttöön liittyvä epävarmuus.
Ekulitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on määritelty harvinaislääkkeeksi NMOSD:n hoidossa. Se sitoutuu tiettyyn tulehdusta aiheuttavaan C5-komplementtiproteiiniin ja estää sen toimintaa, ja estää siten elimistöä hyökkäämästä herkästi vaurioituvia verisoluja, munuaisia, lihaksia tai silmien hermoja ja selkäydintä vastaan ja tuhoamasta niitä.
Ekulitsumabi-hoidon kustannukset NMOSD:n hoidossa ovat noin 500 000 euroa vuodessa. Vielä ei tiedetä, kuinka kauan hoitoa jatkettaisiin yksittäisten potilaiden kohdalla, mutta periaatteessa kyseessä on läpi elämän jatkuva hoito.
PALKOn näkemyksen mukaan kyseessä on kallis hoito, jonka kustannusvaikuttavuudesta ei ole tietoa.
Neuromyelitis optica -kirjon häiriö (NMOSD) on keskushermoston tulehduksellinen sairaus, joka ilmenee yleisimmin näköhermon tulehduksena ja selkäytimen tulehduksena eli myeliittinä. Pysyviä rajoitteita ovat esimerkiksi näön ja liikuntakyvyn heikkeneminen. Valtaosa potilaista on myöhäiskeski-ikäisiä naisia. Suomessa sitä sairastaa arviolta noin 60 henkilöä vuodessa. Arvio siitä, kuinka monelle heistä ekulitsumabi olisi soveltuva hoito, riippuu asetettavista potilaskriteereistä.
Belantamabin ja mafodotiinin yhdistelmähoidossa suuret haittavaikutusten riskit
Kolmas suositus koskee multippelin myelooman hoitoa belantamabin ja mafodotiinin yhdistelmähoidolla. Suositusluonnoksen mukaan lääkeyhdistelmä ei kuulu palveluvalikoimaan, koska hoidon vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävästi, haittavaikutusten riskit ovat suuret ja kustannukset korkeat.
Belantamabi-mafodotiini on tarkoitettu käytettäväksi multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aiemmin vähintään neljää hoitomuotoa, joiden sairaus on hoitoresistentti aikaisemmille hoidoille ja joiden sairaus on edennyt edellisen hoidon aikana. Valmiste on saanut Euroopan lääkevirastolta ehdollisen myyntiluvan elokuussa 2020.
Hoitoon liittyy suuri riski haittavaikutuksille. Sarveiskalvoon liittyvää keratopatiaa ilmeni 71 prosentilla. Muiden myelooman hoidossa käytettävien lääkkeiden yhteydessä tällaisia merkittäviä silmiin kohdistuvia haittoja ei ole todettu.
Hoidon potilaskohtaiset kustannukset ovat noin 63 000 – 80 000 euroa vuodessa. Hoitoon soveltuvia potilaita olisi vuosittain noin 10–20 potilasta.
Valmisteilla suosituksia levinneen pienisoluisen keuhkosyövän yhdistelmähoidoista
Näitä suosituksia voi kommentoida 15.4.2021 saakka.
Lisäksi PALKOn lääkejaosto on alkanut valmistella suosituksia levinneen pienisoluisen keuhkosyövän yhdistelmähoidoista.
Toinen suositus koskeen atetsolitsumabin, etoposidin ja karboplatiinin, toinen durvalumabin, etoposidin ja platinayhdisteen yhdistelmähoitoa. Näiden suositusluonnosten arvioitu valmistumisaika on touko-kesäkuu 2021.
