1. Lääkärilehti
  2. Ajassa
  3. Kalliit myeloomalääkkeet käyttöön – mutta miten?
Tiede­pääkirjoitus 10/2017 vsk 72 s. 633

Kalliit myeloomalääkkeet käyttöön – mutta miten?

Kuvituskuva 1

Raija Silvennoinen

LT, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri

HYKS Syöpäkeskus

Kuvituskuva 2

Esa Jantunen

dosentti, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri

KYS, medisiininen keskus

   

Myelooma on toiseksi yleisin hematopoieettinen syöpä ja se on käytännössä parantumaton. Viime vuosikymmeninä autologinen kantasolujen siirto ja uudet lääkkeet ovat kuitenkin pidentäneet selvästi elinaikaa. Ensin perinteisten solunsalpaajien rinnalle tulivat vaikutusmekanismiltaan uudenlaiset proteasomin estäjä bortetsomibi ja immunomodulatorinen lenalidomidi (11 Jantunen E. Myeloomapotilaiden uudet lääkkeet. Suom Lääkäril 2010;65:3971–6.). Viime vuosina on hyväksytty kuusi uutta lääkettä uusiutuneen myelooman hoitoon. Proteasomin estäjä karfiltsomibi (22 Stewart AK ym. Carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone for relapsed multiple myeloma. N Engl J Med 2015;372:142–52.) sekä vasta-aineet elotutsumabi (33 Lonial S ym. Elotuzumab therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med 2015;373:621–31.) ja daratumumabi (44 Dimopoulos MA ym. Daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:1319–31.,55 Palumbo A ym. Daratumumab, bortezomib, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:754–66.) annetaan laskimoon. Suun kautta otettavat pomalidomidi, panobinostaatti ja iksatsomibi odottavat korvattavuuspäätöstä.

Uudet kalliit myeloomalääkkeet ovat huomattava haaste. Niiden käyttäminen rutiininomaisesti kaikkien potilaiden hoidossa ei ole perusteltua, ja se johtaisi myös hoitokustannusten huomattavaan kasvuun. Tärkeintä olisi tunnistaa potilaat, joille perinteiset hoidot eivät tuo riittävää vastetta. Suuren riskin potilaita on jo diagnosointivaiheessa 15–20 % potilaista. Heille on suunniteltava yksilöllisempi ja pidempi hoito.

Kallistakin hoitoa on syytä antaa silloin, kun sen aika on.

Miten uudet myeloomalääkkeet saadaan hyödyttämään mahdollisimman monia? Proteasomin estäjät ovat tärkeitä suuren riskin potilaille, ja standardiriskin potilaat saavat yleensä vasteen lenalidomidipohjaiseen hoitoon. Karfiltsomibia harkitaan taudin uusiutuessa suuren riskin potilaille, joilla on hankala neuropatia, ja tähän tarkoitukseen tullee haastajaksi iksatsomibi. Elotutsumabista paras hyöty saataneen lenalidomidille herkille iäkkäille potilaille, joiden tauti on loivaliikkeinen. Myelooman farmakoekonomiaa käsittelevässä julkaisussa tunnetut asiantuntijat ennustavat, että paras kustannus-hyötysuhde on daratumumabin, lenalidomidin ja deksametasonin yhdistelmällä (66 Rajkumar SV. Next-generation multiple myeloma treatment: a pharmacoeconomic perspective. Blood 2016;128:2757–64.).

Kolme laskimoon annettavaa uutta lääkettä on käynyt läpi Fimean sairaalalääkkeiden nopean arvion. Suomen Myeloomaryhmä laatii kansalliset hoito-ohjeet lääkkeiden käyttöön. Lääkkeiden käyttöönotossa tarvitaan yhtenäiset hoitolinjat ja eri sairaanhoitopiirien ratkaisujen on oltava yhdenmukaisia. Sairaanhoitopiirikohtaisesta käsittelystä ei saa tulla liian byrokraattista. Myeloomapotilaita hoitavat eivät ole yksin ongelman kanssa, samankaltaisia pulmia on myös muissa syöpätaudeissa (77 Tarkkanen M, Kataja V. Mitä syövän hoito saa maksaa? Duodecim 2015;131:2309–11.).

Lue myös

Lääkeyritysten on tultava vastaan riskinhallintamalleilla kalliiden lääkkeiden saamiseksi käyttöön (88 Kalliokoski A, Turpeinen M. Kalliimmaksi lääke kallistuu – onpa lääkkeellä hintaa! Duodecim 2016;132:2042–4.). Tärkeää on saada potilaat kliinisiin lääketutkimuksiin, kun he sopivat niiden asetelmaan. Lääkkeiden hintalautakunnan päätöksillä on iso rooli. Vanhemmilla, hinnaltaan edullisilla myeloomalääkkeillä (kortikosteroidit, melfalaani, syklofosfamidi, talidomidi, bendamustiini) on edelleen tärkeä asema sellaisten potilaiden hoidossa, joiden taudissa ei ole suuren riskin piirteitä tai joilla keskeinen hoitotavoite on oireettomuus. Toinen autologinen kantasolujen siirto on jo nykylääkkeiden hinnoilla (lenalidomidi, bortetsomibi) osalle potilaista kustannustehokasta hoitoa. Lähivuosina tulevat rinnakkaisvalmisteet hillitsevät hoitokustannusten kasvua osittain. Myeloomapotilaiden ennusteen parantuminen johtaa kuitenkin väistämättä hoidon kokonaiskustannusten lisääntymiseen.

Uudet myeloomalääkkeet monipuolistavat myelooman hoitomahdollisuuksia (99 Silvennoinen R, Jantunen E. Uudet lääkkeet muuttavat myelooman hoitoa. Sic! 4/2016 (verkossa).). Niiden käyttöönotto edellyttää potilaskohtaista riskin arviointia, jossa huomioidaan taudin piirteet, aiemmat hoidot, hoitovasteet ja hoidon haitat. Toistaiseksi uudet lääkkeet ovat käytössä uusiutuneen taudin hoidossa.

Kustannustietoisuus on ymmärtääksemme laajalle levinnyt kollegakunnassa, mutta lääkärin työn keskeinen eetos tuskin on kustannusten vahtiminen. Tehoavaa kallistakin hoitoa on syytä antaa silloin, kun sen aika on.

Kirjoittajat
Raija Silvennoinen
LT, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri
HYKS Syöpäkeskus
Esa Jantunen
dosentti, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri
KYS, medisiininen keskus
Kirjallisuutta
1
Jantunen E. Myeloomapotilaiden uudet lääkkeet. Suom Lääkäril 2010;65:3971–6.
2
Stewart AK ym. Carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone for relapsed multiple myeloma. N Engl J Med 2015;372:142–52.
3
Lonial S ym. Elotuzumab therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med 2015;373:621–31.
4
Dimopoulos MA ym. Daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:1319–31.
5
Palumbo A ym. Daratumumab, bortezomib, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:754–66.
6
Rajkumar SV. Next-generation multiple myeloma treatment: a pharmacoeconomic perspective. Blood 2016;128:2757–64.
7
Tarkkanen M, Kataja V. Mitä syövän hoito saa maksaa? Duodecim 2015;131:2309–11.
8
Kalliokoski A, Turpeinen M. Kalliimmaksi lääke kallistuu – onpa lääkkeellä hintaa! Duodecim 2016;132:2042–4.
9
Silvennoinen R, Jantunen E. Uudet lääkkeet muuttavat myelooman hoitoa. Sic! 4/2016 (verkossa).

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Marina Erhola ehdolla Päijät-Hämeen hyvinvointiyhtymän johtoon

Erhola työskentelee tällä hetkellä THL:n ylijohtajana ja varapääjohtajana.

Ajassa
Synlabin operatiivinen johtaja on vahvoilla Eksoten johtoon

Rekrytointia valmisteleva työryhmä esittää Eksoten uudeksi toimitusjohtajaksi Timo Sakselaa.

Ajassa
Legionella voi tarttua mullastakin

THL tehostaisi suojautumista legionellaa vastaan.

Kommentti
Vähien tietojen varassa

– Valitettavasti maailmamme eivät kohdanneet riittävästi, kirjoittaa Heidi Wikström Jemenistä.

Ajassa
Rokote vähensi lasten vesirokkotartuntoja

Tuhkarokkotapausten määrä kasvoi, vesikauhulle altistuminen yleistyi, ja puutiaiset aiheuttivat harmia.

Ajassa
Xeljanz-lääkkeen (tofasitinibi) käyttöön rajoituksia

Suositus on voimassa keuhkoveritulppariskin selvityksen ajan.