• Raija Silvennoinen
  • Esa Jantunen

Kalliit myeloomalääkkeet käyttöön – mutta miten?

Kuvituskuva 1

Raija Silvennoinen

LT, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri

HYKS Syöpäkeskus

Kuvituskuva 2

Esa Jantunen

dosentti, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri

KYS, medisiininen keskus

   

Myelooma on toiseksi yleisin hematopoieettinen syöpä ja se on käytännössä parantumaton. Viime vuosikymmeninä autologinen kantasolujen siirto ja uudet lääkkeet ovat kuitenkin pidentäneet selvästi elinaikaa. Ensin perinteisten solunsalpaajien rinnalle tulivat vaikutusmekanismiltaan uudenlaiset proteasomin estäjä bortetsomibi ja immunomodulatorinen lenalidomidi (11 Jantunen E. Myeloomapotilaiden uudet lääkkeet. Suom Lääkäril 2010;65:3971–6.). Viime vuosina on hyväksytty kuusi uutta lääkettä uusiutuneen myelooman hoitoon. Proteasomin estäjä karfiltsomibi (22 Stewart AK ym. Carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone for relapsed multiple myeloma. N Engl J Med 2015;372:142–52.) sekä vasta-aineet elotutsumabi (33 Lonial S ym. Elotuzumab therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med 2015;373:621–31.) ja daratumumabi (44 Dimopoulos MA ym. Daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:1319–31.,55 Palumbo A ym. Daratumumab, bortezomib, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:754–66.) annetaan laskimoon. Suun kautta otettavat pomalidomidi, panobinostaatti ja iksatsomibi odottavat korvattavuuspäätöstä.

Uudet kalliit myeloomalääkkeet ovat huomattava haaste. Niiden käyttäminen rutiininomaisesti kaikkien potilaiden hoidossa ei ole perusteltua, ja se johtaisi myös hoitokustannusten huomattavaan kasvuun. Tärkeintä olisi tunnistaa potilaat, joille perinteiset hoidot eivät tuo riittävää vastetta. Suuren riskin potilaita on jo diagnosointivaiheessa 15–20 % potilaista. Heille on suunniteltava yksilöllisempi ja pidempi hoito.

Kallistakin hoitoa on syytä antaa silloin, kun sen aika on.

Miten uudet myeloomalääkkeet saadaan hyödyttämään mahdollisimman monia? Proteasomin estäjät ovat tärkeitä suuren riskin potilaille, ja standardiriskin potilaat saavat yleensä vasteen lenalidomidipohjaiseen hoitoon. Karfiltsomibia harkitaan taudin uusiutuessa suuren riskin potilaille, joilla on hankala neuropatia, ja tähän tarkoitukseen tullee haastajaksi iksatsomibi. Elotutsumabista paras hyöty saataneen lenalidomidille herkille iäkkäille potilaille, joiden tauti on loivaliikkeinen. Myelooman farmakoekonomiaa käsittelevässä julkaisussa tunnetut asiantuntijat ennustavat, että paras kustannus-hyötysuhde on daratumumabin, lenalidomidin ja deksametasonin yhdistelmällä (66 Rajkumar SV. Next-generation multiple myeloma treatment: a pharmacoeconomic perspective. Blood 2016;128:2757–64.).

Kolme laskimoon annettavaa uutta lääkettä on käynyt läpi Fimean sairaalalääkkeiden nopean arvion. Suomen Myeloomaryhmä laatii kansalliset hoito-ohjeet lääkkeiden käyttöön. Lääkkeiden käyttöönotossa tarvitaan yhtenäiset hoitolinjat ja eri sairaanhoitopiirien ratkaisujen on oltava yhdenmukaisia. Sairaanhoitopiirikohtaisesta käsittelystä ei saa tulla liian byrokraattista. Myeloomapotilaita hoitavat eivät ole yksin ongelman kanssa, samankaltaisia pulmia on myös muissa syöpätaudeissa (77 Tarkkanen M, Kataja V. Mitä syövän hoito saa maksaa? Duodecim 2015;131:2309–11.).

Lääkeyritysten on tultava vastaan riskinhallintamalleilla kalliiden lääkkeiden saamiseksi käyttöön (88 Kalliokoski A, Turpeinen M. Kalliimmaksi lääke kallistuu – onpa lääkkeellä hintaa! Duodecim 2016;132:2042–4.). Tärkeää on saada potilaat kliinisiin lääketutkimuksiin, kun he sopivat niiden asetelmaan. Lääkkeiden hintalautakunnan päätöksillä on iso rooli. Vanhemmilla, hinnaltaan edullisilla myeloomalääkkeillä (kortikosteroidit, melfalaani, syklofosfamidi, talidomidi, bendamustiini) on edelleen tärkeä asema sellaisten potilaiden hoidossa, joiden taudissa ei ole suuren riskin piirteitä tai joilla keskeinen hoitotavoite on oireettomuus. Toinen autologinen kantasolujen siirto on jo nykylääkkeiden hinnoilla (lenalidomidi, bortetsomibi) osalle potilaista kustannustehokasta hoitoa. Lähivuosina tulevat rinnakkaisvalmisteet hillitsevät hoitokustannusten kasvua osittain. Myeloomapotilaiden ennusteen parantuminen johtaa kuitenkin väistämättä hoidon kokonaiskustannusten lisääntymiseen.

Uudet myeloomalääkkeet monipuolistavat myelooman hoitomahdollisuuksia (99 Silvennoinen R, Jantunen E. Uudet lääkkeet muuttavat myelooman hoitoa. Sic! 4/2016 (verkossa).). Niiden käyttöönotto edellyttää potilaskohtaista riskin arviointia, jossa huomioidaan taudin piirteet, aiemmat hoidot, hoitovasteet ja hoidon haitat. Toistaiseksi uudet lääkkeet ovat käytössä uusiutuneen taudin hoidossa.

Kustannustietoisuus on ymmärtääksemme laajalle levinnyt kollegakunnassa, mutta lääkärin työn keskeinen eetos tuskin on kustannusten vahtiminen. Tehoavaa kallistakin hoitoa on syytä antaa silloin, kun sen aika on.

Lisää aiheesta

Onko lasten harvinaislääkehoitojen hinnalle ylärajaa?
Tavoitteena yksi yhtenäinen HTA-arviointi
Myelooma ja toinen syöpä

Kirjoittajat
Raija Silvennoinen
LT, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri
HYKS Syöpäkeskus
Esa Jantunen
dosentti, sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri
KYS, medisiininen keskus
Kirjallisuutta
1
Jantunen E. Myeloomapotilaiden uudet lääkkeet. Suom Lääkäril 2010;65:3971–6.
2
Stewart AK ym. Carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone for relapsed multiple myeloma. N Engl J Med 2015;372:142–52.
3
Lonial S ym. Elotuzumab therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med 2015;373:621–31.
4
Dimopoulos MA ym. Daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:1319–31.
5
Palumbo A ym. Daratumumab, bortezomib, and dexamethasone for multiple myeloma. N Engl J Med 2016;375:754–66.
6
Rajkumar SV. Next-generation multiple myeloma treatment: a pharmacoeconomic perspective. Blood 2016;128:2757–64.
7
Tarkkanen M, Kataja V. Mitä syövän hoito saa maksaa? Duodecim 2015;131:2309–11.
8
Kalliokoski A, Turpeinen M. Kalliimmaksi lääke kallistuu – onpa lääkkeellä hintaa! Duodecim 2016;132:2042–4.
9
Silvennoinen R, Jantunen E. Uudet lääkkeet muuttavat myelooman hoitoa. Sic! 4/2016 (verkossa).

Lisää aiheesta

Uusimmat

Luetuimmat

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Työssä
Raudanpuute ilman anemiaa - Miten ferritiiniarvoa tulkitaan?

Plasman ferritiinipitoisuuden mittaus on elimistön rautapitoisuuden perusseulontakoe. Sen tulkinta ei ole kuitenkaan aina helppoa.

Kommentti
Pitää huomata ja haluta

– Moni meistä voi vaikuttaa vanhuksen kohtaloon, kirjoittaa Heidi Wikström.

Työssä
Raudanpuute ilman anemiaa - Miten ferritiiniarvoa tulkitaan?

Plasman ferritiinipitoisuuden mittaus on elimistön rautapitoisuuden perusseulontakoe. Sen tulkinta ei ole kuitenkaan aina helppoa.

Ajassa
Kuntodoping jää helposti huomaamatta

Kuntodoping on tuttu ilmiö myös lapsettomuusongelmista kärsivien pariskuntien kanssa työskentelevälle naistentautien erikoislääkäri Varpu Rannalle.

Liitossa
Kenen kuuluu maksaa Kanta-palveluista?

Yksi Lääkäriliiton eduskuntavaalitavoitteista on siirtää Kanta-palveluiden käyttö­kustannukset valtiolle.

Pääkirjoitus
Hoivakotiin kuuluu lääkäri

Pitääkö huonokuntoisen ja muistisairaan ikäihmisen lähteä hoivakodista terveysasemalle päästäkseen lääkäriin? kysyy Pekka Nykänen.

Liitossa
Vastaanotto kuuluu potilaalle

– Tilastointi on järkevää vain, jos dataa käytetään toiminnan kehittämiseen, kirjoittaa Katri Männikkö.

Tieteessä
Akuutin umpilisäketulehduksen hoidossa tarvitaan tarkempia diagnooseja

Varjoainetehosteisella tietokonetomografiatutkimuksella saavutettiin erinomainen diagnostinen tarkkuus riippumatta radiologin kokemuksesta.