1. Lääkärilehti
  2. Ajassa
  3. Koronapandemia vaikuttavuustutkimusten edistäjänä
Tiede­pääkirjoitus 24-32/2021 vsk 76 s. 1519

Koronapandemia vaikuttavuustutkimusten edistäjänä

Kuvituskuva 1

Antti Malmivaara

Hoidon vaikuttavuutta selvittävät perinteiset, hitaasti etenevät satunnaistetut tutkimukset eivät ole pysyneet COVID-19-pandemian kyydissä. Viranomaiset ovatkin hätäillen myöntäneet myyntilupia sittemmin tehottomiksi ja jopa haitallisiksi arvioiduille hoidoille (11 Almufleh A, Joseph J. The time is now: role of pragmatic clinical trials in guiding response to global pandemics. Trials 2021;22:229.). Järjestelmällisessä katsauksessa havaittiin, että tavanomaisissa satunnaistetuissa vaikuttavuustutkimuksissa potilasmäärät ovat olleet pieniä, tutkimusten luotettavuus on ollut heikkoa ja aineistojen valikoituneisuuden vuoksi tulosten sovellettavuus on huonoa (22 Zhu R-F ym. Systematic review of the registered clinical trials for coronavirus disease 2019 (COVID-19). J Transl Med 2020;18:274.).

Perinteisten, usein tarkasti valikoituihin potilasryhmiin kohdennettujen satunnaistettujen kokeiden lisäksi tarvitaan suuria ns. pragmaattisia satunnaistettuja kokeita, joiden potilaat vastaavat paremmin terveydenhuollon arjen potilaskirjoa. Koronapandemian aikana on saatu niistä erinomaisia esimerkkejä (33 World Health Organization. A coordinated global research roadmap: 2019 novel coronavirus. WHO 2020. https://www.who.int/publications/m/item/a-coordinated-global-research-roadmap).

Pragmaattisilla satunnaistetuilla kokeilla saadaan nopeasti tietoa arkivaikuttavuudesta.

WHO:n Solidarity-tutkimukseen (44 WHO Solidarity trial consortium, Pan H, Peto R, Karim QA ym. Repurposed antiviral drugs for COVID-19 –interim WHO SOLIDARITY trial results. N Engl J Med 2021;384:497–511.) rekrytoitiin vuoden 2020 maaliskuun ja lokakuun välillä yli 11 000 potilasta 405 sairaalasta 30 maassa. Suomessa potilaita rekrytoitiin HUS:sta, TAYS:sta, KYS:sta ja OYS:sta sekä Etelä-Savon, Etelä-Pohjanmaan, Kanta-Hämeen, Päijät-Hämeen ja Satakunnan keskussairaaloista. Välianalyysien mukaan remdesiviiri, hydroksiklorokiini, lopinaviiri ja interferoni β1a eivät vähennä sairaalahoitoon tulleiden koronapotilaiden kuolleisuutta (44 WHO Solidarity trial consortium, Pan H, Peto R, Karim QA ym. Repurposed antiviral drugs for COVID-19 –interim WHO SOLIDARITY trial results. N Engl J Med 2021;384:497–511.). Artikkeliin liitetyn meta-analyysin perusteella ainoastaan remdesiviirillä todettiin kuolleisuutta vähentävä vaikutus, joka sekään ei ollut tilastollisesti merkitsevä.

REMAP-CAP-tutkimus (55 Angus D ym. The REMAP-CAP (Randomized Embedded Multifactorial Adaptive Platform for Community-acquired Pneumonia) Study. Rationale and design. Ann Am Thorac Soc 2020;17:879–91.) perustuu vuonna 2015 luotuun infrastruktuuriin pneumoniapotilaiden hoidon vaikuttavuuden selvittämiseksi. COVID-19-potilaita osallistuu 52 teho-osastolta 13 maasta, Suomesta HUS:sta ja TAYS:sta. Tuoreen osatutkimuksen mukaan tosilitsumabi ja sarilumabi vähentävät tehohoitopotilaiden kuolleisuutta (66 The REMAP-CAP Investigators. Interleukin-6 receptor antagonists in critically ill patients with Covid-19. N Engl J Med 2021;384:1491–502.).

Pragmaattisilla satunnaistetuilla kokeilla on mahdollista saada nopeasti tietoa useiden hoitointerventioiden vaikuttavuudesta terveydenhuollon arjen potilaille. Muita hyötyjä ovat tutkimuksen ja kliinisen hoidon yhdentyminen, potilasturvallisuuden lisääntyminen sekä optimaalisen hoidon nopeampi määrittyminen ja päätyminen käyttöön (55 Angus D ym. The REMAP-CAP (Randomized Embedded Multifactorial Adaptive Platform for Community-acquired Pneumonia) Study. Rationale and design. Ann Am Thorac Soc 2020;17:879–91.).

Pragmaattisten satunnaistettujen kokeiden edistämiseksi tarvitaan laajaa kansallista ja kansainvälistä yhteistyötä (11 Almufleh A, Joseph J. The time is now: role of pragmatic clinical trials in guiding response to global pandemics. Trials 2021;22:229.). Kansallisten sosiaali- ja terveydenhuollon tietoarkkitehtuuri- ja tietojärjestelmähankkeiden yhtenä tavoitteena tulisi olla näiden tutkimusten edistäminen. Asiaosaamista on kotimaassa ja esimerkkiä voi hakea myös ulkomailta, kuten yhdysvaltalaisesta onkologian tietoarkkitehtuurihankkeesta (77 Bertagnolli MM ym. The electronic health record as a clinical trials tool: Opportunities and challenges. Clinical Trials 2020;17:237–42.).

Lue myös

Avainasemassa on myös kansallinen laaturekisterihanke, jonka luomilla alustoilla voidaan helpottaa satunnaistettujen kokeiden toteuttamista (88 Keinänen M ym. Terveydenhuollon kansalliset laaturekisteripilotit loppusuoralla. Suom Lääkäril 2020;75:2788–94.). Ruotsalaisen Swedeheart-laaturekisterin sydäninfarktipotilaiden rutiininomaisen lisähapen vaikuttavuutta selvittänyt satunnaistettu tutkimus toteutettiin murto-osalla erillisen tutkimuksen edellyttämistä voimavaroista (99 Hofmann R ym. Oxygen therapy in suspected acute myocardial infarction. N Engl J Med 2017;377:1240–9.).

Tarvitaan tarkasti kohdennettuja ja pragmaattisia satunnaistettuja tutkimuksia sekä ei-satunnaistettuja, havainnointiin perustuvia vertaiskontrolloituja vaikuttavuustutkimuksia, jotta voidaan arvioida hoitotoimenpiteiden tärkeintä tavoitetta, arkivaikuttavuutta (1010 Malmivaara A. Applicability of evidence from randomized controlled trials and systematic reviews to clinical practice – a conceptual review. J Rehab Med, verkossa ensin 11.5.2021. doi: 10.2340/16501977-2843). Vaikuttavuuden optimaalinen kartuttaminen edellyttää kaikkien näiden menetelmien tuntemusta ja hyödyntämistä.

Tarvitaan myös kansallinen suunnitelma siitä, miten vaikuttavuuden arviointia voidaan parhaiten edistää. Tämä työ palvelisi sosiaali- ja terveydenhuollon kustannusvaikuttavuuden edistämistä ja myös pandemioiden hallintaa. Kyse olisi terveystaloustieteen termein ns. dominoivasta vaihtoehdosta, jossa on vain voittajia.

Kirjoittajat
Antti Malmivaara
LKT, professori, vieraileva tutkija (eläkkeellä ylilääkärin tehtävistä)
THL, Tiedolla johtaminen ja vertaiskehittäminen -yksikkö
Sidonnaisuudet

Antti Malmivaara: Ei sidonnaisuuksia.

Kirjallisuutta
1
Almufleh A, Joseph J. The time is now: role of pragmatic clinical trials in guiding response to global pandemics. Trials 2021;22:229.
2
Zhu R-F ym. Systematic review of the registered clinical trials for coronavirus disease 2019 (COVID-19). J Transl Med 2020;18:274.
3
World Health Organization. A coordinated global research roadmap: 2019 novel coronavirus. WHO 2020. https://www.who.int/publications/m/item/a-coordinated-global-research-roadmap
4
WHO Solidarity trial consortium, Pan H, Peto R, Karim QA ym. Repurposed antiviral drugs for COVID-19 –interim WHO SOLIDARITY trial results. N Engl J Med 2021;384:497–511.
5
Angus D ym. The REMAP-CAP (Randomized Embedded Multifactorial Adaptive Platform for Community-acquired Pneumonia) Study. Rationale and design. Ann Am Thorac Soc 2020;17:879–91.
6
The REMAP-CAP Investigators. Interleukin-6 receptor antagonists in critically ill patients with Covid-19. N Engl J Med 2021;384:1491–502.
7
Bertagnolli MM ym. The electronic health record as a clinical trials tool: Opportunities and challenges. Clinical Trials 2020;17:237–42.
8
Keinänen M ym. Terveydenhuollon kansalliset laaturekisteripilotit loppusuoralla. Suom Lääkäril 2020;75:2788–94.
9
Hofmann R ym. Oxygen therapy in suspected acute myocardial infarction. N Engl J Med 2017;377:1240–9.
10
Malmivaara A. Applicability of evidence from randomized controlled trials and systematic reviews to clinical practice – a conceptual review. J Rehab Med, verkossa ensin 11.5.2021. doi: 10.2340/16501977-2843

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
THL suosittelee kolmansia koronarokoteannoksia 60 vuotta täyttäneille

Kolmas rokoteannos voidaan antaa, kun toisesta annoksesta on kulunut vähintään kuusi kuukautta.

Tieteessä
Lasten antibioottien ja astmalääkkeiden kulutus väheni pandemiassa

Lääkkeiden käytön vähenemisestä syntyi noin 3,4 miljoonan euron säästö.

Ajassa
Suomalainen COVID-aiheinen mobiilipeli sai laajan tuen

Lanseerauksessa ovat mukana WHO, Unicef ja rokotteiden kansainvälinen yhteistyöorganisaatio Gavi.

Ajassa
STM aikoo järjestää sosiaali- ja terveydenhuollon priorisointifoorumin

Valmisteluun kutsutaan mukaan laajasti eri toimijoita.

Ajassa
Duchennen lihasdystrofian lääke sai korvattavuuden

Lääke vahvistaa lapsen fyysisen toimintakyvyn edellytyksiä ja säilyttää kävelykyvyn pidempään.

Ajassa
Psykososiaaliset menetelmät huumeriippuvuuksien hoidon palveluvalikoimaan

Menetelmät on arvioitu erikseen aikuisille ja nuorille sekä silloin, kun henkilöllä on muu samanaikainen mielenterveyden häiriö.