1. Lääkärilehti
  2. Ajassa
  3. Lastenlääketutkimus etenee – pidetään Suomi mukana
Tiede­pääkirjoitus 6/2019 vsk 74 s. 289

Lastenlääketutkimus etenee – pidetään Suomi mukana

Kuvituskuva 1

Jaana Kallio

LT, lastentautien ja kliinisen farmakologian erikoislääkäri

farmakologian dosentti, lasten kliinisistä lääketutkimuksista vastaava lääkäri

HUS, Lasten ja nuorten sairaudet

lääketieteellinen asiantuntija

FINPEDMED

Nykyaikainen lääkekehitys ei ole hyödyttänyt lapsia yhtä paljon kuin aikuisia, koska uudet lääkkeet on yleensä tutkittu vain aikuisilla. Voidaan edelleen puhua lastenlääkeongelmasta, joka on vuosikymmenten saatossa pahentunut (11 Hoppu K. Globaali näkökulma lastenlääkeongelmaan. Duodecim 2017;133:1849–55.). Tämä johtuu siitä, että lastenlääketutkimuksiin liittyy paljon erityisvaatimuksia.

Iänmukaisten tehokkaiden ja turvallisten annostusten rekisteröimiseksi lääkkeet tulisi tutkia luotettavasti kaikissa ikäryhmissä, koska lapsen kehitysvaiheet vaikuttavat merkittävästi lääkkeiden farmakokinetiikkaan ja -dynamiikkaan. Lääkemuodot täytyy formuloida lapsille sopiviksi, ja laboratoriomenetelmät ja tulosmuuttujat on validoitava lapsitutkimuksia varten. Suuri osa lasten sairauksista on harvinaisia, joten lapsipotilaita on vaikeaa kerryttää tutkimuksiin. Myös tietoisen suostumuksen saamiseen vaaditaan erityisjärjestelyjä. Lapsia tulee toisaalta suojella turhilta tutkimuksilta, joten lastenlääketutkimusohjelmille on asetettava tiukat eettiset vaatimukset (22 EC. Ethical considerations for clinical trials on medicinal products conducted with minors. Recommendations of the expert group on clinical trials for the implementation of Regulation (EU) No 536/2014 on clinical trials on medicinal products for human use. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-10/2017_09_18_ethical_consid_ct_with_minors.pdf).

Suomen verkoston pysyminen mukana vaatii nyt panostusta.

EU:ssa ongelmaan on puututtu säätämällä lääketeollisuutta velvoittava ja toisaalta kannustava lainsäädäntö, lastenlääkeasetus, vuonna 2007 (33 Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1901/2006 lastenlääkkeistä sekä asetuksen (ETY) N:o 1768/92, direktiivin 2001/20/EY, direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta. EU:n virallinen lehti 2006; 49(L378):1–19.). Uusia käyttöaiheita lasten hoidossa ei ole kuitenkaan saatu hyväksyttyä odotettuun tahtiin, sillä Euroopan lääkeviraston lastenlääkekomitean arvioimista ja hyväksymistä yli tuhannesta tutkimussuunnitelmasta (paediatric investigation plan, PIP) on valmistunut vain noin 12 % (44 EMA. 10-year Report to the European Commission. General report on the experience acquired as a result of the application of the Paediatric Regulation. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/paediatrics/docs/paediatrics_10_years_ema_technical_report.pdf). Käytäntö onkin osoittanut, että lääketeollisuudella ei ole mahdollisuutta toteuttaa suunnitelmia, koska Euroopassa ei ole riittävästi osaamista ja kapasiteettia, jotta tarvittavat potilasmäärät – jopa 500 000 lapsipotilasta – saataisiin mukaan tutkimuksiin. Monet tutkimuspaikat ovat kokemattomia ja niukasti resursoituja.

Lastenlääketutkimusten suunnittelu ja toteutus kaipaa lastenlääkäreitä, -neurologeja, -psykiatreja ja -kirurgeja, jotta niiden loppuunsaattaminen onnistuisi paremmin. Kliinisten lastenlääketutkimusten tavoitteita ei pidä pitää pelkästään kaupallisina. Ne ovat lastenlääkkeiden tehon ja turvallisuuden tarpeellisia osoittajia, sillä lääkkeiden poikkeuskäytön vaaroista lapsille on paljon tietoa (55 Bellis JR, Kirkham, J, Thiesen S ym. Adverse drug reactions and off-label and unlicensed medicines in children: a nested case–control study of inpatients in a pediatric hospital. BMC Med 2013;11:238. doi: 10.1186/1741-7015-11-238).

Lue myös

Lastenlääketutkimusta on nyt lähdetty kehittämään laajalla eurooppalaisella IMI2-rahoitteisella kehityshankkeella Conect4children (c4c), johon Suomikin osallistuu (66 Conect4children kotisivut (haettu 18.11.2018). www.conect4children.org). Hanke käynnistyi vuoden 2018 toukokuussa. Mukana on 20 maata, 33 sairaalaa tai tutkimusorganisaatiota sekä 10 lääkeyritystä, jotka ovat sitoutuneet kehittämään uusia lastenlääkkeitä, joiden lääketieteellinen tarve on suuri mutta kaupalliset markkinat pienet. HUS on mukana hankkeessa yhtenä partnerina ja toimii kansallisena koordinaattorina.

C4c-hankkeen tarkoituksena on luoda 6 vuoden kehitysvaiheen aikana pysyvä lastenlääketutkimusverkoston infrastruktuuri. Koordinoidulla toimintatavalla ns. yhden luukun kautta pyritään toteuttamaan korkealaatuisia rekisteröimiskriteerit täyttäviä lastenlääketutkimuksia kaikissa ikäryhmissä. C4c-verkosto panostaa sisäiseen koulutukseen sekä tietoisuuden lisäämiseen lastenlääketutkimuksesta.

Suomessa verkostotoiminnan pohjana toimii kansallinen lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FINPEDMED, joka on 11 vuoden toimintahistoriansa ansiosta mukana hankkeessa. Haaste jokaiselle mukana olevalle maalle ja tutkimuspaikalle on lopulta täyttää c4c-verkoston tiukat laatu- ja tehokkuuskriteerit, jotka testataan verkoston kehitysvaiheen aikana. Suomen verkoston pysyminen mukana vaatii nyt jokaisen yliopistosairaalan ja niissä toimivien tutkimuskeskusten panostusta.

Kirjoittajat
Jaana Kallio
LT, lastentautien ja kliinisen farmakologian erikoislääkäri
farmakologian dosentti, lasten kliinisistä lääketutkimuksista vastaava lääkäri
HUS, Lasten ja nuorten sairaudet
lääketieteellinen asiantuntija
FINPEDMED
Sidonnaisuudet

Jaana Kallio: Ei sidonnaisuuksia.

Kirjallisuutta
1
Hoppu K. Globaali näkökulma lastenlääkeongelmaan. Duodecim 2017;133:1849–55.
2
EC. Ethical considerations for clinical trials on medicinal products conducted with minors. Recommendations of the expert group on clinical trials for the implementation of Regulation (EU) No 536/2014 on clinical trials on medicinal products for human use. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-10/2017_09_18_ethical_consid_ct_with_minors.pdf
3
Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 1901/2006 lastenlääkkeistä sekä asetuksen (ETY) N:o 1768/92, direktiivin 2001/20/EY, direktiivin 2001/83/EY ja asetuksen (EY) N:o 726/2004 muuttamisesta. EU:n virallinen lehti 2006; 49(L378):1–19.
4
EMA. 10-year Report to the European Commission. General report on the experience acquired as a result of the application of the Paediatric Regulation. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/paediatrics/docs/paediatrics_10_years_ema_technical_report.pdf
5
Bellis JR, Kirkham, J, Thiesen S ym. Adverse drug reactions and off-label and unlicensed medicines in children: a nested case–control study of inpatients in a pediatric hospital. BMC Med 2013;11:238. doi: 10.1186/1741-7015-11-238
6
Conect4children kotisivut (haettu 18.11.2018). www.conect4children.org

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Lasten pääsyssä psykiatriseen hoitoon sijaishuollossa on puutteita

Vuoropuhelua lastensuojelun ja erikoissairaanhoidon välillä tulisi kehittää, kertoo Valvira.

Ajassa
Ammatti vaikuttaa munuaissyövän riskiin

Lääkäreillä 19 prosenttia suurempi riski sairastua kuin väestössä keskimäärin.

Ajassa
Uusi soten kehittämisohjelma panostaa perustasoon

Perusterveydenhuolto on jäänyt sivuun, kun resursseja on suunnattu erikoissairaanhoitoon, totesi ministeri Krista Kiuru.

Ajassa
Naudoilta löytyi moniresistenttiä salmonellabakteeria

Eläintautien tilanne on Suomessa pääosin hyvä.

Tieteessä
Ulkomaalaistaustaiset kärsivät muita useammin D-vitamiinin puutoksesta

Ruokatottumuksissa ja D-vitamiinin puutoksessa näkyivät ryhmien väliset erot.

Tieteessä
Ihokeliakian diagnoosi viivästyy useammin naisilla

Väitöstutkija selvitti myös, voiko ihokeliakiasta parantua.