Palko: Nusinerseenin vaikutuksia arvioitava vuosittain
Päivitetyn suosituksen mukaan alle 18–vuotiaat SMA3–potilaat voivat tietyin edellytyksin päästä hoidon piiriin.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko on tarkentanut päivitetyssä suosituksessaan nusinerseeni-hoidon aloittamisen ja jatkamisen kriteerejä. Laajennuksena aikaisempiin suosituksiin alle 18-vuotiaat SMA3-potilaat voivat määrätyin edellytyksin päästä hoidon piiriin.
Hinnaltaan hyvin kallis nusinerseeni on tarkoitettu spinaalisen lihasatrofian eli SMA-taudin hoitoon ja se annetaan lannepistolla selkäydinnesteeseen 3–4 kertaa vuodessa. Nusinerseeni ei paranna itse tautia, mutta voi pysäyttää sen etenemisen.
Päivitetyn suosituksen mukaan nusinerseeni kuuluu edelleen julkiseen palveluvalikoimaan uusien diagnosoitujen SMA1- tai SMA2-potilaiden hoidossa, kun potilaalla on kliinisesti ja geneettisesti todettu SMA1- tai SMA2-tauti, eikä hän ole pysyvän hengitystuen tarpeessa eikä ole muuta lääketieteellistä estettä hoidon toteuttamiselle.
Laajennuksena aiempaan suositus kattaa nyt myös ne alle 18-vuotiaat SMA3-potilaat, joiden oireet ovat alkaneet lapsuusiässä, joilla tauti on varmistettu geenitutkimuksella ja joilla taudin kulku on nopeasti etenevä. Hoidon vaikuttavuus tulee arvioida vuoden hoitokokeilun jälkeen.
Arvioitava vuosittain
Kaikilla nusinerseeniä saavilla potilailla hoidon vaikutuksia tulee arvioida vuosittain. Ensimmäisen hoitovuoden aikana on saavutettava objektiivisesti varmistettu ja selkeästi toimintakykyä parantanut kliinisesti merkittävä hoitovaste. Myöhemmin hoitovasteen säilyminen on vähimmäisvaatimus, jotta hoitoa on lääketieteellisesti perusteltua jatkaa. Lisäksi Palko edellyttää erittäin merkittävää hinnanalennusta lääkkeen nykyiseen hintaan verrattuna.
SMA2- potilaiden siirtymiseen noin 18 vuoden iässä aikuisneurologiseen hoitoon on valmistauduttava, vaikka lähivuosina kyseessä tulee olemaan yksittäisiä potilaita. Siksi Palko suosittaa, että perustettaisiin lastenneurologien ja aikuisneurologien yhteinen työryhmä laatimaan yhdenmukaisen validoituihin mittareihin perustuvan toimintakyvyn arviointikuvauksen, jota käytettäisiin hoidon vaikuttavuuden seurannassa.
Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus, jossa selkäytimen hermosolujen vaurioituessa toimintakäskyt eivät etene lihaksiin. SMA-taudissa on useita alaryhmiä.
