PCSK9:n estäjät vähentävät LDL-reseptorien tuhoutumista maksasoluissa ja lisäävät niiden määrää ­maksasolujen pinnalla tehostaen LDL-hiukkasten poistumista verenkierrosta.

Uusimmat tutkimustulokset viittaavat siihen, että vaikeahoitoisessa FH-taudissa LDL-kolesteroliarvot voidaan statiinin ja PCSK9:n estäjän yhdistelmällä saada hoitotavoitteeseen, mikä on nykyisin käytössä olevilla ­lääkkeillä ollut vain harvoin mahdollista.

Statiinin ja PCSK9:n estäjän yhdistelmän avulla voidaan vähentää FH:n aiheuttamaa valtimotaudin riskiä merkittävästi, ehkä jopa eliminoida se. PCSK9:n estäjät mahdollistavat LDL-kolesterolitason tehokkaan ­alentamisen myös silloin, kun statiinihoito ei ole mahdollista merkittävien haittavaikutusten vuoksi.

Ennen kuin uusien PCSK9:n estäjien hyödyntäminen tulee ajankohtaiseksi, on tehostettava diagnostiikkaa ja saatava mahdollisimman moni suomalainen FH-potilas hoidon piiriin. Lisäksi on tehostettava jo diagnosoitujen potilaiden hoitoa perinteisillä lääkkeillä.