Sosiaali- ja terveydenhuollon interventioiden vaikuttavuutta arvioitaessa tuloksista tulee olla poistettu muut vaikutukset kuin ne, jotka ovat seurausta ammattilaisten toiminnasta (1). Kyse on siis aina hoidon tai muun palvelun vaikuttavuudesta.

Tutkimuksen ja arvioinnin periaatteet ovat yhtenevät: mahdollisimman luotettava tieto päätöksenteon pohjaksi. Kyky arvioida tulosten epävarmuutta on ensisijaisen tärkeä – onhan kyse tiedosta, jonka soveltamisella on välitön vaikutus potilaisiin ja asiakkaisiin.

Vaikuttavuuden arviointi edellyttää huolellista tutkimus- tai arviointiasetelmaa sekä tilastollisten menetelmien käyttöä (2). Asetelmassa verrataan vähintään kahta toimintatapaa toisiinsa siten, että tutkittavat ryhmät ovat alkutilanteessa vertailukelpoisia. Pelkkä hoitotulosten mittaaminen ennen–jälkeen-asetelmassa jättää vaikuttavuuden tuntemattomaksi (”unknowable”) (2). Hoitojen tuloksellisuutta arvioivan toimintatavan (ns. value based medicine) tavoitteena onkin siirtää huomio hoitosuoritteista potilaiden ja asiakkaiden saamiin hoitotuloksiin (3) (kuvio 1).

Satunnaistetulla kontrolloidulla kokeella (randomized controlled trial, RCT) saadaan tietoa yksittäisen toimenpiteen, esimerkiksi lääkehoidon tai kirurgian vaikuttavuudesta (4). Kokeet tehdään standardoiduissa olosuhteissa, jollaisia ei reaalimaailmassa ole, ja ne tuottavat tietoa kokeellisesta vaikuttavuudesta tai kokeellisesta kustannusvaikuttavuudesta.

Sosiaali- ja terveydenhuollon arjessa toimenpiteen vaikuttavuus kuitenkin vaihtelee potilaiden ja asiakkaiden ominaispiirteiden, interventioiden toteutumisen, hoitojärjestelmien toiminnan sekä henkilöstön osaamisen mukaan. Arkivaikuttavuus tai arkikustannusvaikuttavuus saavutetaan sosiaali- ja terveydenhuollon toimenpiteillä soveltamalla osaamista ja tieteellisten tutkimusten tuloksia arjen potilas- ja asiakastyöhön (5).

Arkivaikuttavuutta ja arkikustannusvaikuttavuutta voidaan tutkia pelkkään havainnointiin perustuvilla vertaiskontrolloiduilla tutkimuksilla (benchmarking controlled trial, BCT) (6,7,8) (kuvio 2).

Tämän artikkelin tavoitteena on kuvata vaikuttavuustutkimusten menetelmän valintaa (RCT tai BCT) ja käyttöä terveydenhuollon vaikuttavuuden ja toimenpiteiden haittavaikutusten arvioinnissa. Käsittelyn ulkopuolelle jäävät järjestelmälliset katsaukset ja meta-analyysit sekä kustannusvaikuttavuuden arvioinnit. Artikkelissa esitetyt periaatteet pätevät kuitenkin myös näihin (9).

Hoidon biologinen vaikuttavuus

Pelkkää biologista vaikuttavuutta on mahdollista tutkia silloin, kun kyseessä on lääkehoito tai kirurginen toimenpide tai potilaaseen kohdistetaan sähkömagneettista tai mekaanista energiaa (kuvio 3A) (10). Biologisen vaikuttavuuden selvittämiseksi on tehtävä kaksoissokkoutettu satunnaistettu kontrolloitu koe, jossa hoitoa antavat henkilöt ja potilas eivät tiedä, onko annettu hoito vaikuttavaksi oletettua vai pelkkää lumehoitoa (11,12).

Asetelma on nerokas: siinä voidaan erotella hoidon biologisen ytimen muodostama vaikutus, kuten lääkemolekyylin vaikutus, siitä vaikuttavuudesta, jossa hoitavat henkilöt ja potilas ovat tietoisia annetusta hoidosta ja jossa biologiseen vaikutukseen yhdistyy lumevaikutus.

Biologisen hoidon vaikuttavuus arjessa

Arjessa biologisen vaikutuksen lisäksi potilas saa lumevaikutuksen. Jotta tämä arjen vaikuttavuus voitaisiin määrittää, tarvitaan avoimia satunnaistettuja kontrolloituja kokeita, joissa sekä hoitavat henkilöt että potilaat tietävät, saako potilas vaikuttavan hoidon (13). Interventioryhmässä potilaat saavat näin ollen sekä biologisen vaikutuksen että lumevaikutuksen ja vertailuryhmässä potilaat jäävät niistä paitsi (kuvio 3B).

Muiden interventioiden vaikuttavuus

Entä jos arvioidaan sellaisen intervention vaikuttavuutta, jossa ei ole yhtä eroteltavissa olevaa biologista elementtiä? Esimerkiksi kuntoutusinterventioissa ei biologista vaikutusta ole eroteltavissa, vaan vaikuttavuus koostuu useiden toimien yhteisvaikutuksesta (kuvio 3C). Kun vaikuttavuus syntyy useista interventioista, ei potilaiden tai asiakkaiden ja hoitavien henkilöiden sokkouttamisessa ole mieltä eikä sokkouttamisen puutetta tule kategorisesti pitää tutkimuksen luotettavuutta heikentävänä tekijänä (10,14).

Hoitotapahtuman kokonaisvaikuttavuus

Hoitotapahtuman kokonaisvaikuttavuus jää useimmiten satunnaistetun kontrolloidun kokeen ulottumattomiin, koska kokeet eivät tavoita vuorovaikutustilanteeseen liittyvää potilaan saaman tiedon ja ohjeiden, tuen sekä toimintakyvyn edistämisen vaikuttavuutta (kuvio 3) (15). Hoitotapahtuman kokonaisvaikuttavuuden arviointi edellyttäisi potilaiden arpomista ammattilaisen kohtaamiseen tai jäämistä sitä paitsi. Mikäli tila vaatii vastaanottokäynnin, ei ole eettisesti hyväksyttävää satunnaistaa osaa potilaista hoidon ulkopuolelle. Jos taas potilaan tila ei edellytä vastaanottokäyntiä, ei vaikuttavuuden selvittämisen tarvekaan voi olla suuri.

Hoitoketjun vaikuttavuus

Hoito- tai palveluketjujen vaikuttavuutta, turvallisuutta ja kustannusvaikuttavuutta selvitettäessä vertaiskontrolloitu tutkimus on ensisijainen menetelmä (8). Satunnaistettu kontrolloitu koe on periaatteessa mahdollinen, mutta se edellyttää ryhmäsatunnaistettua koeasetelmaa, jossa arvotaan palvelujen tuottajia noudattamaan heille kokeen määräämää hoitoketjua (16). Tulosten yleistettävyys arjen sosiaali- ja terveydenhuoltoon voi jäädä vaatimattomaksi, koska kokeella saadaan vastaus vain määriteltyjen hoito- tai palveluketjujen väliseen vertailuun. Yksinkertaisiin kysymyksenasetteluihin ryhmäsatunnaistettu kontrolloitu koe voi kuitenkin tuoda selkeitä vastauksia (17).

Vertaisten välinen vaikuttavuus

Vertaisilla tarkoitetaan yksiköitä, joissa avun ja hoidon kohteena on samanlaisia potilaita tai asiakkaita. Samankaltaisia potilas (asiakas) ryhmiä hoitavien palveluntarjoajien keskinäisellä vertaiskehittämisellä edistetään hyvää potilaiden hoitoa. Tässä tilanteessa vertaiskontrolloitu tutkimus on ainoa käytettävissä oleva tutkimus- ja arviointimenetelmä vertaisten antamien hoitojen keskinäisen vaikuttavuuden, turvallisuuden ja kustannusvaikuttavuuden selvittämiseen (8,18).

Sote-uudistuksessa hyvinvointialueiden vastuulle tulee laadukas sosiaali- ja terveydenhuolto. Vaikuttavuuden arviointi edellyttää rekistereihin pohjautuvaa tietoa potilaista tai asiakkaista, heidän auttamisekseen tehdyistä toimenpiteistä ja tuloksista. Näitä tietoja on saatavissa laaturekistereistä tai ekosysteemipohjaisista järjestelmistä (19,20).

Aiempaa mittavampi panostus kansallisin laaturekistereihin on juuri nyt ensiarvoisen tärkeää, jotta sosiaali- ja terveydenhuollon vaikuttavuutta, turvallisuutta ja kustannusvaikuttavuutta voidaan arvioida. Laaturekistereitä voidaan käyttää myös laajojen väestöryhmien hyvinvointia edistettäessä, esimerkiksi nuorten syrjäytymisen ehkäisyssä.

Sosiaali- ja terveydenhuoltojärjestelmän vaikuttavuus

Järjestelmien vaikuttavuuden tutkimuksessa arvioidaan sosiaali- ja terveydenhuollon järjestelmien ja kansanterveystyön potilaille ja väestölle tuottamaa vaikuttavuutta, turvallisuutta ja kustannusvaikuttavuutta (21,22,23). Järjestelmät tuottavat vaikuttavuutta välillisesti: hyvin organisoidut hoito- ja palveluketjut tuottavat enemmän vaikuttavuutta kuin heikosti organisoidut.

On kuitenkin huomattava, että nämä tavoitteet ovat riippuvaisia hoidon ja palvelun saatavuudesta ja saavutettavuudesta, ammattilaisten laadukkaasta työstä ja yhdenvertaisuuden toteutumisesta. Näiden edellytysten arvioiminen ja mittaaminen on yhtä tärkeää kuin tulosten arviointi. Muutoin hoitoyksikön voidaan arvioida suoriutuvan huonosti, vaikka se tosiasiassa hoitaa laadukkaasti kaikkein vaikeimpia potilaita.

Järjestelmätason vaikuttavuutta ei ole mahdollista tutkia muutoin kuin erikseen kussakin potilas- tai asiakasryhmässä. Se edellyttää kohderyhmän, interventioiden ja luotettavien tulosmittarien määrittämistä. Järjestelmien parantuminen, esimerkiksi myönteinen kulttuuri ja hyvä työilmapiiri, todennäköisesti edistää sekä henkilöstön että potilaiden ja asiakkaiden terveyttä ja hyvinvointia, mutta vaikuttavuus, turvallisuus ja kustannusvaikuttavuus on aina osoitettava potilas- tai asiakasryhmäkohtaisesti interventiot määritellen ja riittävän monipuolisin tulosmittarein.

Sosiaali- ja terveydenhuoltojärjestelmään kohdistuvan intervention vaikuttavuutta voidaan tutkia parhaiten vertaiskontrolloiduilla tutkimuksilla (21,24,25). Vaihtoehtona ovat ryhmäsatunnaistetut kontrolloidut kokeet (cluster-RCT), joissa hoitoyksiköitä arvotaan interventio- ja vertailuryhmään. Interventioryhmässä toteutetaan organisatorisia muutoksia ja vertailuryhmässä toisenlaisia muutoksia tai jatketaan aiemmalla organisaatiorakenteella (16,26). Ryhmäsatunnaistetut tutkimukset vaativat huomattavia voimavaroja, kokeen toteutettavuus on haasteellista, ja tutkimuksen päätuloksina ovat järjestelmässä tapahtuneet muutokset ja vasta toissijaisesti potilaiden tai asiakkaiden saama vaikuttavuus.

Arjen olosuhteissa potilaiden kirjo on useimmiten laajempi kuin satunnaistetuissa kontrolloiduissa kokeissa, hoitoja antavat henkilöt ovat kokeneita ja osaavia ja lisäksi osa vaikuttamattomuutta osoittavista kokeista jätetään julkaisematta. Satunnaistettujen kokeiden onkin arvioitu osoittavan jopa hoidon parasta kulloinkin saavutettavissa olevaa vaikuttavuutta (27,28).

Kokeellisen vaikuttavuuden ja arkivaikuttavuuden erojen pätevä tutkiminen ja satunnaistettujen kokeiden sovellettavuuden arviointi edellyttävät kuitenkin satunnaistettujen kokeiden vertailua vertaiskontrolloituja tutkimuksia hyödyntäviin laaturekistereihin. Potilaiden ja interventioiden ominaisuuksien sekä tulosmittarien dokumentaation tulee olla samankaltaista laaturekistereissä ja satunnaistetuissa kokeissa (29).

Vuorovaikutus vaikuttavuustutkimuksen kohteena

Terveydenhuollon arvo (vaikuttava, turvallinen ja kustannusvaikuttava hoito) luodaan terveydenhuollon henkilöstön ja potilaiden välisessä vuorovaikutuksessa, jossa otetaan potilaan ympäristö ja sosiaaliset tekijät huomioon (15). Vuorovaikutuksessa potilaat ovat aktiivisia toimijoita, jotka osallistuvat itselleen tulevan arvon luomiseen ja joiden arvot ja arvostukset vaikuttavat päätöksentekoon. Koska vuorovaikutuksen merkitys vaikuttavuudelle on aina sidoksissa kontekstiin, tarvitaan sen arvioinnissa vertaiskontrolloituja kokeita.

Lääketieteellinen diagnostiikka ja sen pohjalta tapahtuva hoidon valinta sekä hoitavan henkilön ja potilaan välinen keskustelu sairauden luonteesta, ennusteesta ja potilaan omahoidosta ovat jo sinällään potilaan ennusteeseen vaikuttavia interventioita (kuvio 4). Potilaan osaaminen ja mahdollisuus saada tietoa myös muualta voivat edistää vaikuttavuutta (30). Toiseksi vaikuttavuutta lisää hoitavan henkilön potilaalleen antama henkinen tuki; esimerkiksi elintapamuutokset eivät onnistu, ellei henkilö usko niihin kykenevänsä. Kolmanneksi potilaan toimintakyvyn, työkyvyn ja itsenäisen elämän edistäminen on jo sinällään vaikuttavuutta. Nämä kolme elementtiä tuottavat vaikuttavuutta myös sosiaalihuollossa. Neljäntenä, usein keskeisenä, vaikuttavuuden keinona tulee biolääketieteellinen hoito, esimerkiksi lääkehoito ja tähän liittyvän lumevaikutus. Myös biologisen hoidon vaikuttavuutta edistää potilaan ja hoitavan henkilön välinen onnistunut vuorovaikutus.

Laaturekisterien avulla saadaan tietoa sosiaali- ja terveydenhuollon suoriutumisesta, ja vertaiskehittämisellä vaikuttavuutta voidaan jatkuvasti parantaa.

Sosiaali- ja terveydenhuollon vaikuttavuus on luonteeltaan kumulatiivista ja perustuu toistuviin vuorovaikutustilanteisiin (31). Esimerkiksi akuutin sydäninfarktin akuuttihoidon monet päätöksentekotilanteet jatkuvat kotiutumisen jälkeisinä kuntoutustoimenpiteinä. Kaikki sosiaali- ja terveydenhuollon ammattiryhmät tuovat oman panoksensa potilaan hoitoon. Kumulatiivisen vaikuttavuuden arviointi tapahtuu vertaiskontrolloitujen tutkimusten menetelmiä soveltamalla. Laaturekisterit ovat näissä arvioinneissa välttämättömiä.