Alzheimerin tauti on yleisin dementian syy ja merkittävä haaste ikääntyville väestöille. Biologiset lääkkeet aloittavat uuden aikakauden taudin hoidossa (1).

Beeta-amyloidiin kohdistuvista biologisista lääkeaineista lekanemabi (Leqembi) on ensimmäisenä saanut markkinointiluvan varhaisen Alzheimerin taudin hoitoon EU:n alueella. Myös donanemabi (Kisunla) on saanut Eman puoltavan lausunnon, mutta lopullinen päätös markkinointiluvasta vielä puuttuu.

Molemmat lääkkeet vähentävät amyloidin kertymistä sekä hidastavat kognition heikentymistä noin 30 prosenttia (1,2,3).

Vielä tutkimusvaiheessa olevia beeta-amyloidiin kohdistuvia biologisia lääkkeitä ovat muun muassa remternetugi ja trontinemabi (4).

Lekanemabin käyttö edellyttää Alzheimerin taudin patofysiologian varmistavaa diagnostiikkaa sekä huolellista potilasvalintaa (mm. APOE ε4 -homotsygoottisten potilaiden poissulku) ja seurantaa (5). Merkkiainepohjaiseen diagnostiikkaan soveltuvat selkäydinnesteestä määritettävät muistimerkkiaineet ja amyloidipatologian osoittaminen positroniemissiotomografiakuvauksella. Myös verinäytteestä määritettävillä merkkiaineilla, kuten plasman pTau-217:llä, on kasvava merkitys.

Lekanemabi ja donanemabi annostellaan laskimonsisäisinä infuusioina. Lekanemabille on kehitetty myös ihonalainen annostelumuoto, jolle on jo saatu Yhdysvaltain lääkeviranomaisen FDA:n hyväksyntä. Myös donanemabista edelleen kehitettyä remternetugia annostellaan ihon alle.

Lekanemabia annostellaan kahden viikon välein; 18 kk:n jälkeen infuusiot voidaan harventaa kuukausittaisiksi. Donanemabi-infuusiot näyttäisi olevan mahdollista jopa keskeyttää tai lopettaa 9–12 kk:n jälkeen (1). Merkkiaineita, kuten pTau-217:ää, seuraamalla voidaan mahdollisesti jatkossa laatia entistä yksilöllisempiä hoitosuunnitelmia.

Keskeinen beeta-amyloidiin kohdistuviin biologisiin lääkkeisiin liittyvä haittavaikutus on aria-muutosten (amyloid-related imaging abnormalities) kehittyminen, joka voi pahimmillaan aiheuttaa hengenvaarallisen aivoverenvuodon (6). Haitat pyritään minimoimaan potilasvalinnalla ja kuvantamisseurannalla. Tähän mennessä julkaistun tiedon perusteella lekanemabin turvallisuuskysymykset näyttävät olevan hallittavissa (7). 

Biologisten lääkkeiden käyttöönotto vaatii lisää julkisen terveydenhuollon resursseja nimenomaan varhaiseen ja täsmälliseen Alzheimer-diagnostiikkaan. Hoidot tulee kohdistaa suhteellisen nuoriin, lieväoireisiin potilaisiin, jotka lääkkeestä todennäköisesti eniten hyötyvät ja joilla vakavien haittojen riski on mahdollisimman pieni.

Toistaiseksi näiden luultavimmin varsin kalliiden lääkkeiden kustannusvaikuttavuus on epävarma (8). Brittiläisessä Nice-suosituksessa päädyttiin kesäkuussa 2025 siihen, että lekanemabi ja donanemabi eivät ole kustannusvaikuttavia (9).

Monissa EU-maissa selvitykset ovat käynnissä tai vielä tekemättä. Olisi kovin toivottavaa, että Suomessa hyödynnettäisiin laajasti parhaita asiantuntijoita, kun kansallisia linjauksia ryhdytään valmistelemaan.

Beeta-amyloidiin kohdistuvat biologiset lääkkeet ovat joka tapauksessa merkittävä edistysaskel varhaisen Alzheimerin taudin hoidossa. Ne osoittavat ensimmäistä kertaa, että taudin etenemistä on mahdollista hidastaa.

Tulevaisuuden kehitys voi johtaa yhdistelmähoitoihin, jotka kohdistuvat amyloidi- ja tau-patologian ohella taudin muihin mekanismeihin, kuten neuroinflammaatioon, sekä jo oireettomassa vaiheessa aloitettuun hoitoon (1). Uusi aikakausi Alzheimerin taudin hoidossa onkin vasta alkamassa.

Lue lisää: Uusi kohde tulossa Alzheimerin taudin ehkäisyyn?

Lue lisää: Fimea aloittaa arvioinnin lekanemabista