Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on julkaissut uuden suositusluonnoksen. Palkon mukaan sebelipaasi alfa -hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan Wolmanin taudissa, mikäli hoidon hinta olisi merkittävästi pienempi.

Nyt yhden potilaan lääkehoidon hinta olisi vuodessa 0,5–1,4 miljoonaa. Kyseessä olisi elinikäinen hoito, joka ei paranna sairautta.

Sebelipaasi alfa on tarkoitettu lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoitoon. Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, joka johtaa siihen, että kolesterolin aineenvaihduntatuotteita kertyy lysosomeihin aiheuttaen elinvaurioita muun muassa maksaan, sydämeen ja verisuonten seinämiin.

Harvinaissairaudesta tunnetaan kaksi muotoa. Toinen on yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä, nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti). Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä -sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali. Oirekuva, vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia infantile-onset-potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Sairauden harvinaisuuden vuoksi lääkkeestä on saatavilla vain vähän tutkimustietoa. Later-onset-tautimuodon hoidossa sebelipaasi alfan vaikuttavuudesta ei Palkon mukaan ole riittävästi tietoa.

Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi-sivustolla toukokuun loppuun.