Väitös paranteli geenikuljetinta
Tutkimuksessa muokatulla geenikuljettimella saatiin lisättyä geenien vientiä turvalliselle alueelle ihmissolujen perimässä, mikä voi auttaa välttämään geenihoitoihin mahdollisesti liittyviä sivuvaikutuksia.
http://www.laakarilehti.fi/pics/Geeni_DNA_Pixmac.jpg
Itä-Suomen yliopistossa tarkastettavassa FM Diana Schenkweinin biolääketieteen alaan kuuluvassa väitöstutkimuksessa on kehitetty uusia keinoja geenihoitojen turvallisuuden parantamiseen. Tutkimuksessa muokatulla geenikuljettimella saatiin lisättyä geenien vientiä turvalliselle alueelle ihmissolujen perimässä, mikä voi auttaa välttämään geenihoitoihin mahdollisesti liittyviä sivuvaikutuksia.
Geenien liittäminen solujen perimään eli integraatio mahdollistaa sairauden parantamisen pysyvästi perimän tasolla, minkä ansiosta potilas voi luopua yleensä elinikäiseksi määrätystä lääkehoidosta. Hoitogeenien integraatioon liittyy kuitenkin myös haitallisten sivuvaikutusten riski: jos integraatio tapahtuu solun omien geenien säätelyalueiden läheisyyteen, se voi aiheuttaa muutoksia geenien normaaleihin ilmenemistasoihin.
Lisäksi hoitogeeni voi päätyä myös keskelle solun oman geenin lukukehystä, jolloin geenin toiminta voi estyä. Jos jompikumpi riski toteutuu sellaisilla alueilla ihmisen perimässä, joilla on tärkeä rooli solujen normaalin jakautumisen ja kasvun säätelyssä, voi seurauksena olla uusien sairauksien synty.
Lisää tehokkuutta ja turvallisuutta tarvitaan
Hoitogeenien integraatio potilaan soluihin tapahtuu erilaisten kuljettimien avulla, joista tehokkaimmat pohjautuvat muokattuihin viruksiin. Erilaisilla kuljettimilla on toisistaan poikkeavia tapoja valita integraatiokohteet ihmissolujen perimässä. Turvallisesti ihmisen perimään liittyvien geeninkuljettimien kehittäminen on ensiarvoisen tärkeää, jotta geenihoitoihin mahdollisesti liittyviltä haittavaikutuksilta voidaan välttyä.
10. toukokuuta tarkastettavassa väitöskirjatyössä muokattiin ihmisen immuunikatovirukseen eli HI-virukseen pohjautuvaa geeninkuljetinta, jota käytetään myös perinnöllisten sairauksien hoitamiseen geeniterapialla. Työssä muokattiin viruskuljettimen integraatiosta vastaava koneisto niin, että se saatiin kohdennettua ihmissolujen perimässä turvalliseksi ajatellulle ribosomaalisen DNA:n alueelle. Muokkauksen todettiin parantavan siirtogeenien mahdollisuuksia päätyä tälle turvalliselle alueelle 27-kertaisesti verrattuna ei-muokattuihin kuljettimiin.
Lisäksi saatiin viitteitä siitä, että menetelmä voi soveltua myös muiden geenivirheiden korjauksessa sekä kohdennetussa integraatiossa hyödyllisten entsyymien kuljetukseen solun sisälle. Nämä tulokset edesauttavat sellaisten geeninsiirtomenetelmien kehittämistä, joiden avulla hoitogeenien integraatioon nykyisellään liittyvät riskit saadaan minimoitua ja sen myötä parannettua geenihoitojen tehokkuutta sekä turvallisuutta.
Kuva: Pixmac
