Harvinaislääke fenyyliketonuriapotilaille
EU hyväksyi sapropteriinin hyperfenyylialaninemian hoitoon.
EMEA on hyväksynyt ensimmäisen lääkehoidon fenyylialaniinin liikakertymään, joka liittyy fenyyliketonuriaan tai BH4-puutokseen. Harvinaislääkkeenä kehitetty sapropteriini (Kuvan, Merck) on ensimmäinen lääke näihin tiloihin. Hyperfenyylialaninemiaa sairastaa 35 000 potilasta EU-maissa.
FDA antoi lääkkeelle myyntiluvan vuosi sitten.
Marianne Jansson