Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa

Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean arviointiraportin mukaan vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 tautia sairastavilla vaikutukset näkyvät toimintakyvyn parantumisena.

Lääkettä annostellaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina ne puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna yhteensä noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa.

Palko puntaroi parhaillaan, tulisiko hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.