Kuutta hemofiliaa sairastavaa potilasta on hoidettu onnistuneesti geeniterapian keinoin Isossa-Britanniassa, raportoi New England Journal of Medicine.

Perinnöllisen verenvuototaudin hoitotuloksia pidetään merkittävänä edistysaskeleena.

Tutkijat käyttivät hemofilia IX:n geeniterapiassa AAV-viruspohjaista vektoria scAAV2/8-LP1-hFIXco. Potilaita seurattiin 6–16 kuukautta. Muokatut solut alkoivat tuottaa riittävästi haluttua proteiinia, vähäisin sivuvaikutuksin.

Geeniterapialla hoidetut potilaat sairastavat vaikeaa perinnöllistä hemofilia B:tä, jossa hyytymistekijä IX:ää on vain murto-osa normaalista. Tätä eurooppalaisten siniveristen sairautena tunnettua verenvuototautia hoidetaan suonensisäisesti annetulla hyytymistekijällä.

Geeniterapian tulokset tunnetuissa taudeissa ovat olleet melko vaatimattomia. Nyt raportoidussa kokeessa St. Jude Children`s Research Hospitalin tutkijat Memphisissä muokkasivat geenivektorin niin, että potilaiden immuunipuolustus ei ehtinyt tuhota sitä ennen vaikutuksen alkamista. Potilaat hoidettiin Lontoossa ja immuunireaktiota seurasivat tutkijat Children´ Hospital of Philadelphiassa.

kuva: Panthermedia