Perinnöllisiä silmäsairauksia ja ikärappeumaa voidaan lähitulevaisuudessa hoitaa geeni- ja kantasoluterapialla. Näin sanoo Oxfordin yliopiston silmätautiopin professori, verkkokalvokirurgi

Robert Maclaren

.

Hänen mukaansa kantasolutekniikan avulla on tulevaisuudessa mahdollista paitsi pysäyttää rappeuman eteneminen, myös palauttaa jopa täysin sokean potilaan näkökykyä. Geeniterapia voi taas auttaa niitä, joiden silmässä on todettu tunnettu geenivirhe ja sairaus ei ole vielä tuhonnut verkkokalvon rakenteita kokonaan.

- Monissa sairauksissa geenihoito pysäyttää rappeutumisen, mutta ei paranna näköä. Sen vuoksi myös kantasoluhoitojen kehittäminen on tärkeää, Maclaren sanoo.

Hänen hiirillä tekemiensä kokeiden mukaan esimerkiksi retinitis pigmentosan kaltaisten silmäsairauksien vaurioittamaa näköä voitaisiin palauttaa siirtämällä silmään uusia fotoreseptoreja tuhoutuneiden tilalle. Tällaisia verkkokalvon kantasoluhoitoja voidaan kuitenkin soveltaa ihmiseen vasta 5-10 vuoden kuluttua, Maclaren uskoo.

Potilashoitoihin siirtyminen viivästyy sen vuoksi, että tutkijat eivät ole vielä onnistuneet eristämään laboratoriossa sellaisia aikuisen ihmisen kantasoluja, jotka pystyisivät erilaistumaan fotoreseptorisoluiksi. Tutkimuksissa käytetään tällä hetkellä ihosoluista eristettyjä ns. IPS-soluja, joista saadaan kantasolutyyppisiä viemällä niihin geenejä virusten avulla. Tämän vuoksi menetelmään liittyy riskejä. Niin ikään alkion kantasolujen käyttöön liittyy Maclarenin mielestä hankaluuksia, sillä niitä käytettäessä potilaalle olisi annettava voimakas hylkimisenestolääkitys.

Geeniapua suomalaisille koroideremia-potilaille

Geeniterapiaan perustuvat verkkokalvosairauksien hoidot saadaan potilaskäyttöön jo ensi vuoden aikana, Maclaren arvioi. Hän valmistelee hoitojen aloittamista myös Suomessa, yhteistyössä Tampereen yliopiston silmätautiopin professorin

Hannu Uusitalon

kanssa.

- Esimerkiksi koroideremiaa voidaan piankin hoitaa geeniterapialla. Tauti on Suomessa yleisempi kuin missään muualla maailmassa. Muun muassa sen vuoksi teen yhteistyötä suomalaisten kanssa, Maclaren kertoo.

Hän puhui viime keskiviikkona Tampereella tutkimuskeskus Regean järjestämässä kudosteknologiasymposiumissa.

Myös Tampereella Regeassa tutkitaan kantasolumenetelmien soveltuvuutta verkkokalvon ja sarveiskalvon sairauksien ja vammojen hoitoon. Verkkokalvotutkimuksen tavoitteena on tuottaa kantasoluista pigmenttiepiteelisoluja, joiden tiedetään huolehtivan verkkokalvon muiden kerrosten soluista. Potilashoitoihin siirtymisen tiellä on kuitenkin vielä toistaiseksi samantyyppisiä esteitä kuin Maclarenin ryhmän tutkimuksissa.

Symposiumin kiinnostavia luennoitsijoita oli myös japanilainen professori

Shigeru Kinoshita

. Hän on palauttanut kymmenien sarveiskalvon vaurioista kärsivien potilaiden näköä viemällä silmään kantasoluja amnionkalvon päällä. Japanissa eläinperäisten materiaalien käyttö ei ole vielä kiellettyä potilashoidoissa.