PALKO sanoi ei kolmelle hoidolle
Tarkastelussa oli Zynteglo, belantamabi-mafodotiini ja ekulitsumabi.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto PALKO on hyväksynyt kolme uutta suositusta.
Suosituksen mukaan Zynteglo-hoito (betibeglogene autotemcel) ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan punasolusiirroista riippuvaisen beetatalassemian hoidossa.
Hoidon pitkän aikavälin hyödyistä ja haitoista ei vielä ole tietoa. Hoidon kustannukset ovat korkeat suhteessa odotettuihin hyötyihin ja näytön epävarmuuteen.
Hoito aiheuttaisi arviolta noin yhden miljoonan euron lisäkustannukset potilasta kohden nykyhoitoon verrattuna. Suomessa arvioidaan olevan tällä hetkellä viisi hoitoon soveltuvaa potilasta.
Zynteglo-hoito on tarkoitettu vähintään 12-vuotiaille potilaille, joilla on punasolusiirroista riippuvainen beetatalassemian muoto, joka ei ole β0/β0–genotyyppiä, ja joille kantasolusiirto olisi asianmukainen hoitomuoto, mutta heille ei ole yhteensopivaa kantasolujen luovuttajaa.
Zynteglo-hoidossa potilaan omiin verta muodostaviin kantasoluihin siirretään geneettisesti muunneltua toimivaa beetaglobiinia koodaava geeni. Kun muokatut kantasolut annetaan takaisin potilaalle, ne hakeutuvat luuytimeen ja alkavat tuottaa siirrettyä geeniä ilmentäviä punasoluja. Kyseessä on kertahoito, jonka vaikutus on tarkoitus säilyä läpi elämän.
Tieto tehosta perustuu neljään pieneen tutkimukseen, joista koottiin 24 potilaan aineisto. Tutkimuksessa ei ollut mukana vertailuryhmää. Myöskään vaikutuksista elämänlaatuun ei tiedetä.
Belantamabi-mafodotiinin vaikuttavuus ei vakuuttanut
PALKOn toinen tuore suositus on, että belantamabi-mafodotiini ei kuulu julkiseen palveluvalikoimaan uusiutuneen ja aiemmille hoidoille resistentin multippelin myelooman hoidossa.
Vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävästi, haittavaikutusten riskit ovat suuret ja kustannukset korkeat, kun huomioidaan kliinisen näyttöön liittyvä epävarmuus.
Hoidon potilaskohtaiset kustannukset ovat noin 63 000 – 80 000 euroa vuodessa. Hoitoon soveltuvia potilaita olisi vuosittain noin 10–20 potilasta.
Belantamabi-mafodotiini koostuu monoklonaalisesta vasta-aineesta, joka on yhdistetty sytotoksiseen aineeseen (maleimidokaproyylimonometyyliauristatiini F). Yhdistelmää annostellaan laskimoinfuusiona kolmen viikon välein.
Tehoa ja turvallisuutta on tutkittu yhdessä faasin II DREAMM-2 tutkimuksessa, jossa verrattiin kahta eri belantamabi-mafodotiinin annosta. Tutkimuksen mukaan noin kolmannes potilasta hyötyi hoidosta. Saavutetun vasteen keston mediaani oli 11 kuukautta, mitä voidaan pitää näiden potilaiden kohdalla kliinisesti merkittävänä tuloksena. Elossaoloaika ennen taudin etenemistä mediaani oli alle 3 kuukautta.
Vertailevaa tutkimustietoa belantamabi-mafodotiinin vaikutuksista muihin hoitovaihtoehtoihin tai lumeeseen ei ole, eikä tiedetä, saavutettaisiinko belantamabi-mafodotiinilla elinaikahyötyä sen hoitovaihtoehtoihin verrattuna.
Hoitoon liittyy suuri riski haittavaikutuksille.
Ekulitsumabin näyttö on epävarmaa
PALKO on hyväksynyt myös suosituksen, joka koskee ekulitsumabin käyttöä neuromyelitis optica –kirjon häiriön hoidossa.
Sairaus ilmenee yleisimmin näköhermon tulehduksena ja selkäytimen tulehduksena eli myeliittinä. Pysyviä rajoitteita ovat esimerkiksi näön ja liikuntakyvyn heikkeneminen.
Suosituksen mukaan ekulitsumabi ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan aaltomaisesti etenevän neuromyelitis optica -kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa potilailla, joilla oli testillä todettu akvaporiini 4 -vasta-aineita.
PALKOn mukaan vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävän luotettavasti ja sen kustannukset ovat liian korkeat, kun huomioidaan kliiniseen näyttöön liittyvä epävarmuus.
Hoidon kustannukset ovat noin 500 000 euroa vuodessa. Vielä ei tiedetä, kuinka kauan hoitoa jatkettaisiin yksittäisten potilaiden kohdalla, mutta periaatteessa kyseessä on läpi elämän jatkuva hoito. Kustannusvaikuttavuudesta ei ole tietoa. NMOSD:n hoitoon on tulossa lähitulevaisuudessa uusia hoitovaihtoehtoja.
Suomessa NMOSD:tä sairastaa arviolta noin 60 henkilöä. Arvio siitä, kuinka monelle heistä ekulitsumabi olisi soveltuva hoito, riippuu asetettavista potilaskriteereistä.
Ekulitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on määritelty harvinaislääkkeeksi NMOSD:n hoidossa.
Ekulitsumabilla on myös muita käyttöaiheita. Lääke annostellaan infuusiona laskimoon ensin yhden viikon, ja ylläpitovaiheessa kahden viikon välein.
Tutkimustieto ekulitsumabin tehosta NMOSD:n hoidossa perustuu pääasiassa yhteen faasin III kaksoissokkoutettuun tutkimukseen. Siinä ei voitu osoittaa vaikutuksia potilaiden toimintakykyyn tai elämänlaatuun.
Vaikutuksista elossaoloaikaan ei tiedetä. Vertailua muihin käytössä oleviin lääkehoitoihin ei ole tehty.
