Talidomidi on hyväksytty käyttöön myelooman ja eräiden vaikeiden autoimmuuni- ja ihosairauksien hoidossa.

Talidomidi on saanut myyntiluvan EU:n keskitetyssä menettelyssä huhtikuussa 2008. Uudisverisuonten muodostumista estävien ja immunomodulatoristen ominaisuuksiensa vuoksi se on hyväksytty käyttöön rajoittavin ehdoin mm. myelooman ja joidenkin vaikeiden autoimmuuni- ja ihosairauksien hoidossa. Lääke pidentää taudin etenemiseen kuluvaa aikaa.

Rauhoittavana ja pahoinvointia vähentävänä lääkkeenä markkinoille 1950-luvulla tullut talidomidi poistettiin käytöstä sen sikiöille aiheuttamien epämuodostumien vuoksi. Teratogeenisuutensa vuoksi lääkettä ei saa koskaan antaa naisille, jotka ovat raskaana tai saattavat tulla raskaaksi. Myös miespotilaan tulee ymmärtää riski, sillä talidomidin pitoisuus spermassa on yhtä suuri kuin veren plasmassa.

Talidomidin sukulaisaine lenalidomidi sai EU:n keskitetyn myyntiluvan jo noin vuosi sitten käyttöaiheena myelooman hoito. Lenalidomidi kehitettiin pyrkimyksenä tuottaa talidomidin johdos, joka olisi vähintään yhtä tehokas, mutta vähemmän haittoja aiheuttava immunomodulaattori kuin talidomidi. Talidomidin sukulaisaineena lenalidomidi voi olla teratogeeninen.