Lääketieteen Nobel-palkinnon vuonna 2025 voittanut Fred Ramsdell kehittää hoitoja autoimmuunisairauksiin ja muihin tulehdusperäisiin tauteihin.

T-solut tunnistavat ja auttavat tuhoamaan soluihin päässeitä mikrobeja sekä säätelevät elimistön puolustuskeinoja taudinaiheuttajia vastaan. Autoimmuunisairauksissa järjestelmä on häiriytynyt, kun T-solut hyökkäävät omia kudoksia ja soluja vastaan.

– Mitä aikaisemmassa vaiheessa geenimuokatut säätelijä-T-solut saadaan potilaaseen, sen tehokkaampaa hoito on, Fred Ramsdell kertoo Lääkärilehdelle Los Angelesissa.

Ramsdell jakaa Nobel-palkinnon kollegansa Mary Brunkow’n sekä Shimon Sakaguchin kanssa havainnoistaan. Ne osoittivat, miten säätelijä-T-solut estävät immuunijärjestelmää hyökkäämästä elimistön omia kudoksia vastaan.

Ei kilpailua, vaan yhteistyötä

Ramsdell on jatkanut soluihin kohdistuvien immunoterapioiden kehittämistä perustamassaan biotekniikkayrityksessä Sonoma Biotherapeuticsissa, joka toimii San Franciscossa ja Seattlessa. Kliinisissä kokeissa tutkitaan, saadaanko nivelreumaa sairastavien immuunijärjestelmä tasapainoon muokkaamalla potilaiden omia säätelijä-T-soluja. Periaate on sama kuin tiettyjen lymfoomien hoidossa.

– Kokeissa on vakavasti sairaita potilaita, jotka ovat kokeilleet monia hoitomuotoja tuloksetta. Ensimmäisen sukupolven prosessimme on tuottanut tuloksia, ja potilaat sietävät hoitoa hyvin, Ramsdell sanoo.

Potilaiden verinäytteestä eristetään kokeissa säätelijä-T-solut. Niitä muokataan lisäämällä soluihin kimeerinen antigeenireseptori (CAR). Se tunnistaa sitrullinoidut proteiinit, jotka ovat yleisiä tulehduksissa ja nivelreumassa. Geenimuokattuja soluja kasvatetaan ja testataan laboratoriossa neljästä kuuteen viikkoa. Tämän jälkeen ne siirretään takaisin potilaalle.

– Olemme menossa oikeaan suuntaan. Emme kuitenkaan vielä tiedä, miten pitkään solut elävät, kuinka aktiivisia ne ovat ja miten hyvin ne kohdistuvat tulehtuneisiin niveliin.

Mikrobiologian ja immunologian tohtori uskoo, että parin vuoden kuluessa saadaan tarpeeksi kliinistä dataa tulosten arvioimiseksi.

– Vastaavantyyppisiä soluhoitoja on kehitteillä myös muihin sairauksiin, kuten MS-tautiin ja alsiin sekä hylkimisreaktioiden estämiseksi maksansiirtopotilailla. Pääsemme pian käyttämään tietoa yksilöllisten hoitojen räätälöimiseksi.

Tähtäimenä on saada immuunipuolustus kuntoon kertahoidolla, jotta potilaan ei tarvitse enää turvautua muihin lääkkeisiin.

Suomella hyvät edellytykset

Ramsdell on kiinnostunut tyypin 1 diabeteksesta ja tietää, että Suomi kuuluu maailman kärkimaihin autoimmuunisairauksien ilmaantuvuudessa.

– Tyypin 1 diabetes on haastava tutkijan näkökulmasta. Muunneltuja säätelijä-T-soluja olisi siirrettävä potilaaseen siinä vaiheessa, kun heillä on insuliinia tuottavia beetasoluja. Koska tyypin 1 diabetes tuhoaa näitä soluja, meidän pitäisi päästä tekemään pitkäaikaistutkimusta lapsilla.

Tämä on teknisesti ja lainsäädännöllisesti vaikeaa, koska Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on asettanut tiukat säännöt ja rajoitukset tutkimuksiin lapsilla.

– Meillä pitää myös olla näyttöä hoidon tehosta ja turvallisuudesta tuhansille potilaille. Lisäksi kestää kymmenisen vuotta, ennen kuin FDA hyväksyy lääkkeen.

Nobel-voittaja arvelee, että geenimuokatut säätelijä-T-solut saadaan tutkimusten edetessä tunnistamaan ja suojelemaan beetasoluja. Silloin hänen immunoterapiaansa voisi käyttää tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi.

– Tämä edellyttää sitä, että beetasolujen siirrot vakiintuvat.

Ramsdell oli aikeissa suorittaa yhteistyötä suomalaisen ryhmän kanssa 20 vuotta sitten autoimmuunisairauksien tutkimiseksi.

– En enää muista, mihin projekti kaatui, mutta Suomi on etulyöntiasemassa soluhoitojen tutkimisessa terveydenhuoltojärjestelmän, väestön koon ja omaleimaisen geeniperinnön ansiosta.

Hän sanoo olevansa valmis matkustamaan Suomeen ja keskustelemaan aiheesta.

– Mutta ainoastaan loman yhteydessä, Ramsdell naurahtaa.

Lue lisää: Lääketieteen Nobel-palkinto kolmelle tutkijalle