Lääketieteen Nobel-palkinnon vuonna 2025 voittanut Fred Ramsdell kehittää säätelijä-T-soluihin (T-reg) perustuvia hoitomuotoja autoimmuunisairauksiin ja muihin tulehdusperäisiin tauteihin.

T-solut tunnistavat ja auttavat tuhoamaan soluihin päässeitä mikrobeja ja säätelevät elimistön puolustuskeinoja taudinaiheuttajia vastaan monin tavoin. Autoimmuunisairauksissa tämä järjestelmä on häiriytynyt, kun T-solut hyökkäävät omia kudoksia ja soluja vastaan.

– Mitä aikaisemmassa vaiheessa sairautta geenimuokatut säätelijä-T-solut saadaan potilaaseen, sen tehokkaampaa hoito on, Fred Ramsdell kertoo Lääkärilehdelle Los Angelesissa.

Ramsdell jakaa Nobel-palkinnon kollegansa Mary Brunkow’n sekä Shimon Sakaguchin kanssa havainnoistaan. Ne osoittivat, miten säätelijä-T-solut estävät immuunijärjestelmää hyökkäämästä elimistön omia kudoksia vastaan.

Ei kilpailua, vaan yhteistyötä

Ramsdell on jatkanut soluihin kohdistuvien immunoterapioiden kehittämistä näiden löytöjen pohjalta perustamassaan biotekniikkayrityksessä Sonoma Biotherapeutics, joka toimii San Franciscossa ja Seattlessa. Tällä hetkellä kliinisissä kokeissa tutkitaan, saadaanko nivelreumaa sairastavien ihmisten immuunijärjestelmä tasapainoon muokkaamalla potilaiden omia säätelijä-T-soluja. Periaate on sama kuin tiettyjen lymfoomien hoidossa.

– Kokeissa on mukana vakavasti sairaita potilaita, jotka ovat kokeilleet monia hoitomuotoja tuloksetta. Tähän mennessä ensimmäisen sukupolven prosessimme on tuottanut tuloksia, ja potilaat sietävät hoitoa hyvin, Ramsdell sanoo.

Kokeissa potilaiden verinäytteestä eristetään säätelijä-T-solut. Niitä muokataan lisäämällä soluihin kimeerinen antigeenireseptori (CAR). Se tunnistaa sitrullinoidut proteiinit, jotka ovat yleisiä tulehduksissa ja erittäin yleisiä nivelreumassa. Geenimuokattuja soluja kasvatetaan ja testataan laboratoriossa neljästä kuuteen viikkoa. Tämän jälkeen ne siirretään takaisin potilaalle.

– Olemme menossa oikeaan suuntaan. Emme kuitenkaan vielä tiedä, miten pitkään nämä solut elävät, kuinka aktiivisia ne ovat ja miten hyvin ne kohdistuvat tulehtuneisiin niveliin.

Mikrobiologian ja immunologian tohtori uskoo, että parin vuoden kuluessa saadaan tarpeeksi kliinistä dataa tulosten arvioimiseksi.

– Vastaavantyyppisiä soluhoitoja on kehitteillä myös muihin sairauksiin, kuten MS-tautiin ja alsiin sekä hylkimisreaktioiden estämiseksi maksansiirtopotilailla. Pääsemme pian käyttämään kertynyttä tietoa yksilöllisten hoitojen räätälöimiseksi.

Tähtäimenä on saada immuunipuolustus kuntoon kertahoidolla, jotta potilaan ei tarvitse enää turvautua muihin lääkkeisiin.

Suomella hyvät edellytykset tutkia soluhoitoja tyypin 1 diabetekseen

Ramsdell on erittäin kiinnostunut tyypin 1 diabeteksesta ja tietää, että Suomi kuuluu maailman kärkimaihin autoimmuunisairauksien ilmaantuvuudessa.

– Tyypin 1 diabetes on haastava sairaus tutkijan näkökulmasta. Muunneltuja säätelijä-T-soluja olisi siirrettävä potilaaseen vielä siinä vaiheessa, kun heillä on insuliinia tuottavia beetasoluja. Koska tyypin 1 diabetes tuhoaa näitä soluja, meidän pitäisi päästä tekemään pitkäaikaistutkimusta lapsilla.

Ramsdell sanoo, että tämä on sekä teknisesti että lainsäädännöllisesti vaikeaa, koska Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on asettanut tiukat säännöt ja rajoitukset lapsilla tehtäviin tutkimuksiin.

– Meillä pitää myös olla näyttöä hoidon tehosta ja turvallisuudesta tuhansille potilaille. Lisäksi kestää kymmenisen vuotta, ennen kuin FDA hyväksyy lääkkeen.

Nobel-voittaja arvelee, että geenimuokatut säätelijä-T-solut saadaan tutkimusten edetessä tunnistamaan ja suojelemaan beetasoluja. Silloin hänen immunoterapiaansa voisi käyttää tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi.

– Tämä edellyttää sitä, että beetasolujen siirrot vakiintuvat.

Ramsdell oli aikeissa suorittaa yhteistyötä suomalaisen ryhmän kanssa 20 vuotta sitten autoimmuunisairauksien tutkimiseksi.

– En enää muista, mihin projekti kaatui, mutta Suomi on etulyöntiasemassa soluhoitojen tutkimisessa terveydenhuoltojärjestelmän, väestön koon ja omaleimaisen geeniperinnön ansiosta.

Hän sanoo olevansa valmis matkustamaan Suomeen ja keskustelemaan aiheesta.

– Mutta ainoastaan loman yhteydessä, Ramsdell naurahtaa.

Lue lisää: Lääketieteen Nobel-palkinto kolmelle tutkijalle