1. Lääkärilehti
  2. Ajassa
  3. FINOSE-yhteisarviointi on julkaistu
Ajan­kohtai­sta

FINOSE-yhteisarviointi on julkaistu

Arviointi käsitteli geeniterapiaa β‑talassemian hoidossa.

FINOSE-yhteisarviointi on julkaistu Kuva 1 / 1 Kuva: Sven Hoppe Panthermedia

Fimea toteaa, että Zynteglo-hoidon jälkeen 83,3 prosenttia potilaista pystyi luopumaan punasolujen siirroista tutkimuksessa määritellyllä tavalla. Punasolusiirtojen tarve väheni myös niillä potilailla, jotka eivät voineet täysin lopettaa siirtoja.

β‑talassemia on periytyvä sairaus, jota sairastavilla yhden hemoglobiin rakenneosan, β‑globiinin tuotanto on tavanomaista vähäisempää.

Zynteglo-hoidossa potilaan verestä kerättyihin hematopoieettisiin kantasoluihin siirretään toimiva β‑globiinigeeni. Tavoitteena on, että potilaan oma hemoglobiinituotanto nousee sellaiselle tasolle, että punasolujen siirtoja ei enää tarvita.

Pitkäaikaisvaikutuksista ei ole tietoa

Zynteglo-hoidon pitkän aikavälin vaikutuksista ei ole toistaiseksi tietoa, ja sen myyntilupa on myönnetty ehdollisena. Tutkimuksissa ei ollut vertailuryhmiä ja niiden seuranta-ajat olivat lyhyitä. Siksi ei ole tiedossa, miten Zynteglo vaikuttaa rautakuormaan ja raudan aiheuttamiin haittoihin tai kuolleisuuteen erityisesti nykyisiin rautakelaatiohoitoihin verrattuna. Elämänlaatuun liittyviä tuloksia Zynteglo-tutkimuksista ei ole julkaistu.

Zynteglo-hoito on kertahoito, jonka veroton listahinta Suomessa on 1 575 000 euroa. Koko eliniän jatkuviin punasolusiirtoihin ja rautakelaatiohoitoon verrattuna Zynteglo-hoito aiheuttaisi noin miljoonan euron kustannusten lisäyksen potilasta kohti. Suomessa arvioidaan olevan tällä hetkellä noin viisi potilasta, jotka voisivat soveltua Zynteglo-hoitoon.

Lopullinen hinta ei tiedossa

Zynteglo-hoidon hinta määrittää sekä budjettivaikutus- että kustannusvaikutuslaskelmien lopputulosta. Tällä hetkellä ei ole tiedossa, mikä Zynteglon lopullinen hinta tulee olemaan. Lisäksi tutkimustieto Zynteglon vaikutuksista on hyvin vähäistä. Zyntegloa käsittelevän kustannusvaikuttavuusmallinnuksen tuloksia voidaan pitää korkeintaan suuntaa antavina.

Lue myös

FINOSE on Suomen, Ruotsin ja Norjan hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointeja tuottavien viranomaisten hanke. Yhteistyö kattaa lääkkeiden suhteellisen vaikuttavuuden arviointeja sekä taloudellisten vaikutusten arviointeja soveltuvin osin.

Arvioinnista julkaistaan englanninkielinen FINOSE-raportti ja suomenkielinen lyhennelmä arvioinnin tuloksista. Lyhennelmään sisältyy myös arvio hoidon kustannuksista ja budjettivaikutuksista Suomessa.

Kirjoittajat
Ulla Toikkanen

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Työterveyslaitoksen koronaohje: Tilanteet voivat muuttua nopeasti

Työpaikkojen kannattaa miettiä valmiiksi toimintatavat erilaisiin tilanteisiin, Työterveyslaitos muistuttaa.

Ajassa
Hakijamäärät lääkiksiin kasvoivat

Helsingin yliopistoon pääsi pienin osuus ensisijaisista hakijoista.

Ajassa
Koronavirus aiheutti ammattitaudin 26 työntekijälle

Lähes kaikki tapaukset ovat olleet terveydenhuollon työntekijöillä.

Ajassa
Terveyden edistämisen määrärahan haku alkoi

Tavoitteena on vähentää koronakriisin negatiivisia vaikutuksia.

Ajassa
Koronasovelluksen koekäyttö alkaa

Varsinainen käyttö alkaa syyskuussa.

Tieteessä
Oireisesta aikuisesta koronaviruksen jatkotartuntoja kouluympäristössä

THL selvitti kahdessa helsinkiläisessä koulussa todetun koronatartunnan altistukset ja jatkotartunnat.