Sairaanhoitopiirit kaipaavat tukea päättäessään uusien kalliiden lääkkeiden käyttöönotosta. Tähän asti Suomessa ei ole ollut yhteistä tahoa lääkehoitojen hoidollista arvoa arvioimassa. Nyt tehtävä on tulossa Fimealle, mutta riittävätkö sen rahkeet?

Lopullinen päätös uuden lääkkeen käyttöönotosta tehdään aina sairaanhoitopiirissä. Tueksi sairaanhoitopiirit kaipaavat yhteistä elintä tekemään luotettavia, nopeita arvioita saatavilla olevasta tutkimustiedosta.

Kiistaton näyttö lääkkeen tehosta helpottaa päätöksentekoa. Usein joudutaan kuitenkin pohtimaan, onko uusi lääke merkittävästi parempi kuin jo käytössä olevat. Suosituksia lääkkeiden käyttöönotosta tekevät tällä hetkellä kunkin erikoisalan asiantuntijat, jotka käyvät läpi tutkimusnäytön ja muissa maissa tehdyt suositukset ja arvioivat niiden perusteella lääkkeen hoidollista arvoa.

- Olisi parempi, ettei kaikki vastuu olisi professiolla. Kaikki kalliit interventiot pitäisi arvioida yhtenäisten kriteerien mukaan, professori, TAYS:n syöpätautien klinikan ylilääkäri Pirkko Kellokumpu-Lehtinen arvioi.

Asiantuntijaverkostot apuun

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimeaa perustettaessa syksyllä 2009 sen yhdeksi tehtäväksi tuli koota, arvioida ja välittää lääkkeitä koskevaa tietoa väestölle, sosiaali- ja terveydenhuollon alalla toimiville ja muille lääketietoa tarvitseville. Tämä tehtävä sisältää myös lääkkeiden arvioinnin sairaanhoitopiirien päätöksenteon tueksi.

Kesäkuun alussa lääkehoitojen arviointi -prosessin johtajana aloittanut LL Pertti Happonen kertoo, että arviointijärjestelmää on nyt alettu rakentaa.

- Tarkkoja aikatauluja ei vielä ole, mutta uskoisin, että ensi vuoden alussa voimme ottaa ensimmäiset lääkkeet käsiteltäväksemme.

Sairaalat kaipaavat nopeita arvioita, jotta hyväksi todetut lääkkeet saataisiin mahdollisimman pian käyttöön. Erityisen nopeaa toimintaa Fimealta ei kuitenkaan ole luvassa.

- Pystymme alkuvaiheessa allokoimaan tähän työhön 1-2 henkilöä, Happonen arvioi.

Happonen painottaa, että yhteistyöllä prosessia saadaan kuitenkin jonkin verran nopeutettua.

- Pyrimme luomaan verkoston asiantuntijoista ja käyttämään hyväksemme myös Finohtassa kertynyttä tietoa hyvistä menettelytavoista. Lisäksi selvitämme pohjoismaisen ja muun kansainvälisen yhteistyön mahdollisuudet.

Terveydenhuollon menetelmiä arvioivan Finohtan Halo-ohjelmassa on aiemmin koemielessä arvioitu muutamia lääkkeitä. Finohtan päällikkö, tutkimusprofessori

Marjukka Mäkelä

sanoo, ettei arviointia ole mahdollista tehdä kovin nopeasti.

- Tämäntyyppinen tutkimustulosten huolellinen läpikäyminen ja arviointi vie väistämättä joitakin kuukausia.

Kansainvälisten yhteyksien kautta on mahdollista saada nopeasti tietoa sellaisista lääkkeistä, jotka on jo jossain maassa arvioitu. Tieto ei aina silti sovellu suoraan Suomeen.

Suosituksia vai jälkikäteiskontrollia?

HUS:n medisiinisen tulosyksikön johtaja

Markku S. Nieminen

arvioi, että tämänhetkinenkin järjestelmä toimii hyvin.

- Uusia lääkkeitä pystyvät parhaiten arvioimaan alan parhaat asiantuntijat, ja ne meillä on käytössämme.

Sekä Kellokumpu-Lehtinen että Nieminen korostavat, että kansainvälisiä tutkimuksia ja arvioita seurataan ja käytetään apuna arvioita tehtäessä. Fimean suosituksista Nieminen ei odota apua.

- Meidän täytyy tehdä päätökset varsin joutuisasti. Jos joudumme odottamaan suositusta, on todennäköistä, että paineet potilasjärjestöjen ja lääketeollisuuden puolelta vain kasvavat.

Kellokumpu-Lehtisen mielestä osa ongelmaa on se, että kalliiden sairaaloissa annettavien lääkkeiden käyttöönotosta päätetään paikallisesti ja ne maksetaan kuntabudjetista, kun taas suun kautta annettavat lääkkeet menevät Kelan korvausjärjestelmän kautta.

- Syöpälääkkeet kuulostavat kalliilta, mutta niitä käytetään vain tietyn aikaa ja jos potilas paranee, hän voi palata työelämään. Kansantautien pitkäaikainen hoito vasta kallista onkin.

Nieminen arvioi, että koko Suomea koskevissa päätöksissä tarvittaisiin sellaisia toimijoita kuin suunnitteilla oleva kansallinen syöpäkeskus, joka olisi tehokas taho arvioimaan uusia syöpälääkkeitä. Viranomaisilta Nieminen kaipaa pikemminkin kontrolliapua. Viranomaistaho voisi jälkikäteen tarkistaa, että päätökset on tehty oikein eikä niistä päättäneillä ole sidonnaisuuksia.

Tapaus Avastin osoitti asiantuntijoiden yhteistyön toimivan

Syöpälääke Avastin (bevasitsumabi) on esimerkki erittäin kalliista lääkkeestä, jonka kohdalla suomalaisten syöpälääkäreiden tiivis yhteistyö on osoittautunut hyvin toimivaksi.

Avastin on herättänyt suurta huomiota ja suuria odotuksia maailmalla. Rochen valmistama verisuonten kasvun estäjä on kehitetty levinneen paksusuolisyövän ja peräsuolisyövän hoitoon. Sitä käytetään yhdessä solunsalpaajien kanssa. Se on maailman tuottoisin lääke, jota myydään vuosittain noin 5,8 miljardilla dollarilla.

Muutama vuosi sitten tehtyjen tutkimusten mukaan bevasitsumabista olisi apua myös levinneen rintasyövän hoidossa. Yhdysvaltain lääke- ja elintarvikevirasto FDA antoi vuonna 2008 ehdollisen myyntiluvan Avastinin käytöstä levinneen rintasyövän hoidossa. Luvan ehdollisuus johtui puutteellisesta tutkimusnäytöstä. Myös Euroopan lääkearviointivirasto EMA antoi lääkkeelle myyntiluvan levinneen rintasyövän hoitoon. EMA:n päätös ei ollut ehdollinen, mutta myös siinä edellytettiin, että lääkkeen valmistajan on toimitettava lisätietoja meneillään olevista tutkimuksista, joiden tulosten mukaan indikaatioita muutetaan tarvittaessa.

Isossa-Britanniassa lääkkeitä arvioiva National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) ei suositellut julkiselle terveydenhuollolle bevasitsumabin käyttöä levinneen rintasyövän hoidossa, koska arvioi, ettei siihen tutkimusnäytön perusteella ole syytä.

Suomessa syöpälääkäreistä koostuva rintasyöpäryhmä kutsui koolle laajan asiantuntija- ja viranomaiskokouksen pohtimaan, pitäisikö lääke ottaa käyttöön Suomessa. Kokous päätyi tuolloin siihen tulokseen, että levinneissä suolistosyövissä näyttö riittää, mutta levinneen rintasyövän hoidossa ei. Kokouksen päätöstä noudatettiin useimmissa sairaanhoitopiireissä.

Avastinin saama julkisuus lisäsi paineita käyttöönotolle. Pirkko Kellokumpu-Lehtinen pohtii, että yhteinen suositus on tärkeä erityisesti pienemmissä keskussairaaloissa, joissa lääkäri voi olla ainoa erikoisalansa edustaja.

- Silloin on helpompaa, jos voi vedota korkeammalla taholla tehtyyn päätökseen ja arvioon lääkkeen tehosta.

Päätös oli oikea

Tänä syksynä FDA:n neuvonantajapaneeli päätti äänin 12-1 suositella, ettei bevasitsumabia käytettäisi levinneen rintasyövän hoidossa. Asiasta päätetään lopullisesti FDA:n kokouksessa syyskuussa. Lisätutkimukset eivät ole osoittaneet bevasitsumabin parantavan hoitotuloksia muihin hoitomuotoihin verrattuna. Parhaimmillaankin bevasitsumabi on antanut muutamia tautivapaita kuukausia lisää. Elämänlaatua tai elinaikaa se ei ole lisännyt. Joissain tapauksissa elinaika on tautivapaista kuukausista huolimatta kaiken kaikkiaan lyhentynyt vaikeiden sivuvaikutusten vuoksi.

Suomessa tehty päätös jättää käyttämättä bevasitsumabia säästi paljon rahaa potilaita enemmän hyödyttävään hoitoon.

- Bevasitsumabin ympärillä käyty pohdinta osoitti, että meillä on tiivis ja toimiva yhteistyö syövän hoidossa. Suomessa tehtiin tuolloin oikea päätös. Viranomaistaho kuitenkin tarvittaisiin määrittämään yhtenäiset kriteerit tutkimusten arvioinnille kaikkialla Suomessa ja kaikilla erikoisaloilla, Kellokumpu-Lehtinen pohtii.

NICE pohtii parhaillaan toistamiseen bevasitsumabin käyttöä suolistosyöpien hoidossa. BMJ:n mukaan on todennäköistä, että lääke todetaan liian kalliiksi suhteessa saatuun hyötyyn.

Lue aiheesta myös sivuilta 2752-5.