Seuraava malarialääke saattaa syntyä netissä. Tätä tavoittelevat avointa tietoa hyödyntävät riippumattomat tutkijaverkostot.

Lääkekehitystä on perinteisesti tehty tarkasti suojatuissa prosesseissa, jotta kilpailijat eivät pääsisi samoille apajille. Netti muuttaa käytäntöjä. Open data eli avoin tieto tarkoittaa tiedon avoimeen tuottamiseen ja jakeluun liittyviä periaatteita ja menetelmiä. Wikipedia on tunnetuimpia avoimen tiedon sovelluksia.

Ilmiö ei ole uusi, vaan tiedemaailmassa avoimesta tiedonjaosta on keskusteltu 1950-luvulta asti. Tuolloin alettiin kysyä, miksi julkisin varoin ylläpidetyissä yliopistoissa tieto siirtyy tutkijalta toiselle vain kalliiden tiedejulkaisujen sivuilla.

- Niin kauan kuin lääketieteilijät eivät tahdo jakaa tietojaan edes Harvardista joen toiselle puolelle MIT:n rakennuksiin, on turha puhua globaalista avoimesta tieteestä, puuskahti Sage BioNetworksin varajohtaja Jonathan Izant. Järjestö on voittoa tuottamaton biolääketieteellinen tutkimuskeskus, joka pyrkii linkittämään tieteellistä tutkimusta kaupalliseen tuotekehittelyyn. Sage BioNetworks toimii Kanadassa ja Yhdysvalloissa.

Amerikan tieteenedistämisseuran vuosikokouksessa Vancouverissa puhuneen Izantin mukaan tutkimuskeskus on vielä noin kolmenkymmenen tieteilijän ja insinöörin yhteisö, mutta sillä on rahoittajia sekä tiede- että bisnesmaailmasta. Se pyrkii kehittämään tautimalleja, joilla lääkekehitystä voitaisiin nopeuttaa. Tutkimustulokset jaetaan avoimesti verkossa.

Izant uskoo, että tulevaisuudessa tieteellinen tutkimus on vääjäämättä nykyistä paljon avoimempaa, koska etenkään lääketutkimuksessa ei ole varaa jättää kenenkään aivoja ja tietoja käyttämättä. Hänen mielestään tutkimustiedon salailu on suorastaan kansanterveydellinen ongelma.

Etenkin yliopistojen itsekkyys kismittää Izantia.

- Ette voi minkään keksinnön lisensoinnilla ansaita yhtä paljon rahaa kuin lisenssin suojelu maksaa, muistutti Jonathan Izant yliopistoväelle.

Vain idealistien puuhastelua?

- Kyllä epäilijöitä riittää, mutta he ovat yleensä niitä, jotka eivät tunne open source -tiedettä, kertoo suomalaissyntyinen kemisti Paul Ylioja sähköpostin välityksellä Sydneyn yliopistosta Australiasta.

Australialainen tutkija Matthew Todd rekrytoi vajaa vuosi sitten Yliojan täysipäiväisesti mukaan projektiinsa, jossa avoimessa tutkimuksessa seulotaan kemiallisia yhdisteitä uuden malarialääkkeen kehittämiseksi.

- Kaikki laboratoriokirjat ovat avoimesti verkossa, joten meidän vakituisten tutkijoiden lisäksi kuka tahansa voi ottaa osaa. Teemme tätä avoimesti nopeuttaaksemme normaalisti hidasta lääkekehittelyä, kertoo Paul Ylioja.

Ryhmän edellisessä projektissa onnistuttiin avoimessa prosessissa kehittämään parempi ja käyttäjäystävällisempi versio pratsikvantelista, jota käytetään loistauti skistosomiaasin hoitoon. Lääkeyhtiöt olivat menettäneet mielenkiintonsa, koska sivuvaikutuksista ja pahanmakuisuudesta huolimatta lääkettä pystyttiin jo valmistamaan.

- Avoimessa kehitysprojektissa uutta tietoa ei pantata tiimissä eikä tiedejulkaisujen toimituksissa, vaan kaikki on heti julkista. Se säästää paljon aikaa, parhaimmillaan jopa vuosia. Projektin alkaessa on silti haaste saada rekrytoitua oikeita ihmisiä mukaan, joten yhteyksiä tutkijoihin pitää pystyä rakentamaan aluksi myös verkon ulkopuolella, kertoi Matthew Todd Vancouverissa.

Suomalaisprofessori: Aika näyttää

Helsingin yliopiston lääkekehityskeskuksen johtaja, farmasian professori Arto Urtti arvioi avoimen lääkekehittelyn sopivan harvinaissairauksien tai köyhien maiden yleisten tautien hoitojen etsimiseen. Sen sijaan vauraisiin länsimaihin suunnattu tuottoisa lääkekehittely tullee pysymään suljetuissa laboratorioissa ja patenttien suojaamana.

- Avointen lähteiden täysin vapaa tutkimus verkossa sopii lääkekehityksen tiettyihin vaiheisiin. Siten voidaan esimerkiksi seuloa suuresta määrästä molekyylejä ja proteiineja tiettyihin lääkeaihioihin sopivat. Tällaiseen työhön kuluisi pieneltä tutkimusryhmältä valtavasti aikaa. Voidaan myös suunnitella lääkkeen tuotantomenetelmiä tai etsiä olemassa oleville valmisteille uusia mahdollisia käyttöaiheita, pohtii Urtti.

Sen sijaan vaihe, jossa on edetty eläin- ja ihmiskokeisiin, on niin kallis ja aikaa vievä, ettei avoin prosessi sellaiseen hevin istu. Urtti kuitenkin uskoo, että avoimiin lähteisiin ja tulosten avoimeen julkaisemiseen liittyy paljon mahdollisuuksia.

Lääketeollisuus ja avoin kehittely eivät ole ihan vastakkaisia ajatusmaailmoiltaan, ja esimerkiksi lääkeyritys GlaxoSmithKline avasi vuonna 2010 verkkosivuilleen tiedot 13 500 kemiallisesta yhdisteestä, joilla on tehoa malariaan. Aiemmin GSK avasi 800 patenttihakemustaan tutkijoille edistääkseen niin sanottujen unohdettujen tautien lääkekehitystä.

Vauhtia skistosomiaasilääkkeen paranteluun

Loistartunnan aiheuttaman skistosomiaasin hoidossa käytettävä pratsikvanteli on raseeminen seos, jossa on yhtä paljon vasen- ja oikeakätisiä isomeerejä (enantiomeereja). Passiivinen enantiomeeri aiheuttaa haittavaikutuksia sekä kitkerän maun.

WHO on määritellyt yksienantiomeerisen pratsikvantelin kehittämisen ensiarvoisen tärkeäksi. Lääkkeen kehitystyöhön on kuitenkin ollut niukasti kiinnostusta, koska lääkeaineen patentti on rauennut ja sen hinta on alhainen.

Kehitystyö käynnistyi WHO:n ja Australian hallituksen rahoituksella. Verkkoon perustettiin projektia varten avoin laboratoriomuistio. Alustavat kokeet kuitenkin jumiutuivat tutkijoiden asiantuntemuksen ulkopuolelle jääviin kemiallisiin seikkoihin.

Prosessikemistien foorumille lähetetty avunpyyntö poiki toistakymmentä yhteydenottoa tutkijoille ennestään tuntemattomilta henkilöiltä. Raseemista lääkeainetta päädyttiin lähettämään hollantilaiselle tutkimusorganisaatiolle.

Täysin avoimesti tapahtuneen yhteistyön tuloksena löytyi yhdiste, jolla pratsikvantelin enantiomeerit voidaan erottaa toisistaan tehokkaasti ja edullisesti.

Lääkeaineen optimointi on edelleen käynnissä open source -periaatteella. Opiskelijat eri puolilta maailmaa ovat liittyneet verkostoon, jossa he voivat osallistua lääkkeen kehitystyöhön sekä julkaista aineistonsa ja tutkimusraporttinsa.

Tiina Lautata

tiina.lautala@laakarilehti.fi