CAR-T-hoidoilla saavutettiin B-solulymfooman hoidossa parempia hoitovasteita
Kalliiden hoitojen pitkäaikaisia vaikutuksia ei kuitenkaan vielä tunneta. Fimean arviointiraportit ovat kommentoitavana vuoden loppuun.
Fimean kaksi arviointiraporttia käsittelevät Kymriah-hoidon (tisagenlekleuseeli) ja Yescarta-hoidon (aksikabtageenisiloleuseeni) hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia aikuisten potilaiden uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman (DLBCL) hoidossa.
CAR-T-hoito perustuu potilaan omien valkosolujen geneettiseen muokkaukseen. Muokkauksen jälkeen takaisin potilaalle siirrettyjen solujen toivotaan tunnistavan ja tappavan syöpäsoluja.
Fimean arvioinnin mukaan CAR-T-hoidoilla saavutetaan DLBCL:ssa selvästi aiempia hoitovaihtoehtoja parempia hoitovasteita. Näistä osa saattaa johtaa pysyvään paranemiseen taudissa, jonka ennuste ilman CAR-T-hoitoa olisi pääsääntöisesti erittäin huono. On huomattava kuitenkin, että hoitoihin liittyy vakavia haittavaikutuksia ja hoitojen toteuttaminen on vaativaa.
Yhden potilaan hoitaminen on myös erittäin kallista. CAR-T-hoidon hoitokustannus potilasta kohden muodostuu pääosin lääkekustannuksista ollen arviolta noin 330 000–340 000 euroa. Fimean arvion mukaan Suomessa on vuosittain noin 40 CAR-T-hoitoon soveltuvaa potilasta. Kustannukset nousivat tällöin standardihoitoon verrattuna 13 miljoonaa euroa. Yksi Yeascarta-hoidoilla saavutettu laatupainotettu elinvuosi on 69 000 euroa standardihoitoa kalliimpaa, arvioi Fimea. Arvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta. Kymriah-hoidon kustannusvaikuttavuutta ei voitu arvioida vielä, koska kustannusvaikuttavuusmallia ei ollut vielä käytettävissä.
On muistettava lisäksi, että hoitojen pitkäaikaisvaikutuksista ei ole vielä tietoa, eikä hoitoja ole verrattu tutkimuksissa muihin hoitoihin tai toisiinsa.
Hoitojen mahdollinen käyttöönotto ja hankinta voisi olla Fimean mukaan perusteltua toteuttaa tutkimusnäytön puutteet huomioivan hallitun käyttöönoton sopimuksen puitteissa.
Fimean arviointiraporttien kommentointi on avoinna vuoden loppuun saakka.
Kuva: Fotolia
