Lehti 31: Ajan­kohtai­sta 31/1996 vsk 51 s. 3287

Hemofilian varhain aloitettu ehkäisyhoito turvallista ja tuloksekasta

Vaikean hemofilian vuotoja ehkäisevä hoito on yleistynyt eri maissa sen jälkeen, kun käyttöön on saatu entistä turvallisempia hyytymistekijätuotteita. Ruotsi on ollut edelläkävijämaa, jossa varhaislapsuudessa aloitetusta profylaktisesta hoidosta on jo vuosikymmenien kokemus, kertoo lastenhematologian erikoislääkäri Anne Mäkipernaa TAYS:sta. Nykyään hoito aloitetaan siellä kaikille vaikeaa A- tai B-hemofiliaa sairastaville 1-2 vuoden iässä. - Tulokset ovat va-kuuttavia, nivelvuodot ovat vähentyneet olennaisesti.

Myös Suomessa hyytymistekijähoito on yhä useammin aloitettu vaikeaa hemofiliaa sairastaville pikkulapsille. Tavoitteena on, että käytäntö edelleen yleistyisi, sanoo Anne Mä-kipernaa. Hän suosittelee ehkäisevän hoidon aloittamista jo vuoden ikäisille ja jatkamista ainakin kasvukauden yli.

Varhain aloitetun profylaktisen hoidon pitkäaikaishyödystä on li-sääntyvästi näyttöä. Välitön hyöty nä-kyy sairaalakäyntien vähentymisenä sekä perheiden elämänlaadun kohentumisena, kun lasta ei enää tarvitse kohtuuttomasti varjella kolhuilta.

Hyytymistekijätuotteet ovat kalliita, ne olivat viime vuonna kallein ryhmä sairausvakuutuksen kokonaan korvaamista lääkkeistä. Mutta potilaan paremman kunnon, työkyvyn ja elämänlaadun hintaa nivelvaurioiden ja niiden leikkaushoitojen jäädessä pois on vaikea arvioida. - On myös todettu, että ilman profylaksiaa jäänyt potilas voi tarvita toistuvien vuotojen takia yhtä paljon hyytymistekijää, kuin sitä olisi kulunut profylaksiaan, Anne Mäkipernaa sanoo.

Ennaltaehkäisevä hoito ei lisää vasta-aineiden kehittymisen riskiä, koska tämä on yksilöllinen eikä riippuvainen saadusta hyytymistekijämäärästä.

Verituotteiden mukana saatuja in-fektioita Suomessa on ollut erittäin vähän. Hyytymistekijätuotteiden puhtauden takaa meillä se, että ne valmistetaan kotimaisesta verestä - toisin kuin esimerkiksi Ruotsissa, jossa omasta maasta saatava veri ei kata tarvetta.

Lue myös

Suomalaisten verituotteiden turvallisuudesta ja hyvästä saatavuudesta johtuu, että uusia geenitekniikalla tuotettuja F VIII -valmisteita, on meillä käytetty varsin vähän. Maissa, joissa plasmavalmisteilla on huono maine ja niiden saatavuus huono, rekombinanttituotteet ovat Anne Mäkipernaan mukaan suosittuja. Ne ovat ol-leet kliinisessä käytössä joitakin vuosia, ja kokemukset ovat olleet hyvät. Teho näyttää yhtä hyvältä kuin plasmavalmisteiden. Myös hinta on sama.

Geenitekniikalla valmistettu F IX on tutkimuskäytössä ja pian markkinoilla meilläkin.

Myös geenitekniikalla valmistettua hyytymistekijä VIIa:ta saa nyt erikoisluvalla Suomesta. Sillä on saatu lupaavia tuloksia vasta-ainepositiivisten potilaiden hoidossa. (EP)

Lääkäriliitto Fimnet Lääkärilehti Potilaanlaakarilehti Lääkäripäivät Lääkärikompassi Erikoisalani Lääkäri 2030