Oman sairauden asiantuntija

Tärkeimpiä selviytymiskeinojani heti MS-taudin diagnoosin jälkeen oli kerätä kaikki mahdollinen tieto sairaudestani ja hoitomahdollisuuksista.

Rosa Juuti

Haavanhoitoon tarvitaan ajatusmaailman muutosta

Tavoitteena on yhdenmukaistaa diagnostiikkaa ja hoitokäytäntöjä.

Sari Kosonen

Lapsille ensimmäinen geeniterapiavalmiste

Euroopan lääkevalmistekomitea (CHMP) esitti maaliskuun kokouksessaan myyntiluvan myöntämistä kolmelle harvinaislääkkeelle. Potilaan omista luuydinsoluista valmistettava Strimvelis on geeniterapiavalmiste, joka on tarkoitettu ultraharvinaista ADA-SCID-immuunipuutostilaa sairastaville lapsille, kun sopivaa kantasolusiirrettä ei löydy. Migalastaatti (Galafold) on ensimmäinen suun kautta annosteltava valmiste Fabryn taudin hoitoon. Uusiutuneen ja refraktorisen multippelin myelooman hoitoon tarkoitettu daratumumabi (Darzalex) sai ehdollisen myyntiluvan nopeutetulla menettelyllä.

Lääkehoidon ongelmien syihin pureutuva luokittelu edistää järkevää lääkehoitoa

Lääkehoidon ongelmien tunnistamiseksi, ratkaisemiseksi ja ehkäisemiseksi on kehitetty lukuisia luokittelujärjestelmiä. Sydneyn yliopiston tutkijaryhmä kehitti järjestelmällisen kirjallisuushaun perusteella uuden, ongelmien syitä painottavan luokittelun. Siinä on 9 pääluokkaa, jotka liittyvät mm. lääkehoidon valintaan, seurantaan ja haittavaikutuksiin, sekä lukuisia tarkentavia alaluokkia.

Onko parasetamolilla enää sijaa nivelkulumakivun hoidossa?

Verkostometa-analyysillä selvitettiin eri kipulääkkeiden (koksibit, diklofenaakki, naprokseeni, ibuprofeeni, parasetamoli) tehoa nivelkulumakivun hoidossa. Meta-analyysiin valikoitui 74 satunnaistettua tutkimusta, joissa oli yhteensä lähes 60 000 potilasta. Tulosten perusteella parasetamolilla ei ole tehoa nivelkulumakivun hoidossa millään annoksella. Saatavilla olevista tulehduskipulääkkeistä etorikoksibi ja diklofenaakki (annoksella 150 mg/vrk) vaikuttivat tehokkaimmilta. Tutkijat huomauttivat, että lääkärin täytyy tuloksia arvioidessaan pohtia lääkkeiden mahdolliset yksilölliset haitat potilaille. Julkaisuun liittyvässä pääkirjoituksessa todetaan, että nivelkulumakivun lääketutkimukset eivät vastaa tavallista hoitotilannetta monesta syystä ja pahoiteltiin lääkevaihtoehtojen vähäisyyttä.

Kehitteillä olevan lipoproteiini (a) -lääkkeen vaikutuksia ennakoitiin geenitiedon avulla

LPA-geenin koodaama lipoproteiini (a) eli Lp(a) on ateroskleroosin itsenäinen riskitekijä. Lp(a)-pitoisuus voi olla suuri perintötekijöistä johtuen, ja sen pienentämiseksi on kehitteillä ainakin yksi LPA-geenin toimintaan vaikuttava lääke. Suomalaisvetoinen kansainvälinen tutkijaryhmä kartoitti genominlaajuisella assosiaatiotutkimuksella (GWAS) perintötekijöiden vaikutuksia rasva-aineenvaihduntaan. Sähköisiä potilastietoja käyttämällä selvisi, että LPA-geenin perinnöllinen vaihtelu on yhteydessä sepelvaltimotautiin, mutta ei muihin tutkittuihin sairauksiin. Näin ollen Lp(a)-lääkkeen oletetaan pienentävän sydäntautiriskiä ilman vaikeita haittoja. Tämäntyyppisellä tutkimuksella pyritään nopeuttamaan lääkekehitystä.

Inkretiinimimeetit eivät lisää riskiä joutua sairaalaan sydämen vajaatoiminnan vuoksi

Kohorttiin valittiin potilasrekistereistä yhteensä 1,5 miljoonaa diabeteslääkettä käyttävää potilasta, joista lähes 30 000 joutui sairaalahoitoon sydämen vajaatoiminnan vuoksi. Kohortin sisäisessä tapaus-verrokkitutkimuksessa inkretiinimimeettejä (DPP-4:n estäjiä tai GLP-1-analogeja) saaneiden riski joutua sairaalaan sydämen vajaatoiminnan vuoksi ei ollut suurempi kuin muita suun kautta otettavia diabeteslääkkeitä saaneiden potilaiden. DPP-4:n estäjiä ja GLP-1-analogeja saaneiden ryhmien tulokset olivat samanlaiset. Aiemmin todettu sydämen vajaatoiminta ei vaikuttanut johtopäätöksiin.

Statiineihin liittyvä autoimmuunimyopatia

Statiinien aiheuttamat vakavat lihashaitat ovat harvinaisia. Oireet, mukaan lukien lihasheikkous, häviävät yleensä lääkkeen lopettamisen jälkeen, ellei kyseessä ole autoimmuunimyopatia. Sille on tunnusomaista lihassolunekroosi ja vasta-aineiden muodostuminen statiinien kohteelle eli 3-hydroksi-3-metyyliglutaryylikoentsyymi A-reduktaasille. NEJM-lehdessä julkaistussa katsauksessa kuvataan mm. statiiniautoimmuunimyopatian hoitoa, johon voidaan tarvita immunosuppressiivista lääkitystä.

Parasetamoli ja fertiliteetti

Kahdessa tutkimuksessa todettiin, että parasetamolin antaminen tiineille koe-eläimille voi vaikuttaa epäedullisesti naaraspuolisen sikiön myöhempään fertiliteettiin mm. vähentämällä sikiön munasolujen määrää. Näiden nonkliinisten löydösten perusteella ei ole syytä muuttaa parasetamolin raskaudenaikaisen käytön ohjeistusta.

Potilasjärjestöjä kuullaan lääkkeiden korvattavuuspäätöksissä

Lääkkeiden hintalautakunta (Hila) tiivistää yhteistyötään potilasjärjestöjen kanssa. Potilasjärjestöillä on mahdollisuus toimittaa lausuntonsa Hilan käsiteltävinä olevista korvattavuushakemuksista. Lausunnoissa Hila toivoo tietoa lääkevalmisteen vaikutuksista potilaan hoitoon ja arkeen. Hilan sivuilla on myös ohje lausuntojen laatimiseen.