Yhä useamman taudin tai synnynnäisen epämuodostuman syyksi on paljastunut geenivirhe, ja suuri osa näistä geenivirheistä voidaan todeta jo raskauden varhaisvaiheessa. Osa perimän sairauksista aiheuttaa sikiön menehtymisen tai vammautumisen. Sikiöaikainen geeni-hoito tarjoaa nyt ensimmäisen kerran näköalan näiden tautien parantavaan hoitoon. Siihen liittyy muitakin etuja syntymänjälkeiseen hoitoon verrattuna: kantasoluja on suhteellisesti enemmän ja ne ovat paremmin tavoitettavissa, vektoria tarvitaan vähemmän ja sikiön immunologinen epäkypsyys vähentää immuunivasteen todennäköisyyttä. Monet tekniset ja eettiset ongelmat on kuitenkin ratkaistava, ennen kuin geenihoito on valmis sovellettavaksi ihmissikiöön.