PALKO hyväksyi suosituksen nusinerseenin käytöstä
PALKO:n mukaan nusinerseenia voisi käyttää tiettyjen potilaiden hoidossa, jos sen hinta laskee huomattavasti.
PALKO:n suosituksen mukaan nusinerseeni voisi kuulua terveydenhuollon palveluvalikoimaan erikseen määritellylle SMA-tautia sairastavien potilaiden joukolle, jos todellinen hankintahinta saadaan neuvotteluissa merkittävästi niin sanottua listahintaa pienemmäksi. Hintaneuvottelut käydään lääkeyrityksen ja lääkettä ostavien tahojen välillä.
Ennen lopullisen suosituksen hyväksymistä PALKO julkaisi suositusluonnoksen julkisesti kommentoitavaksi otakantaa.fi-palvelussa. Luonnoksesta saatiin lähes 60 kommenttia, joiden perusteella suositukseen tehtiin muutoksia. PALKO:n päätös suosituksen hyväksymisestä oli yksimielinen.
Pitkäaikaisesta vaikuttavuudesta ei vielä tietoa
Nusinerseeni on SMA-taudin hoitoon tarkoitettu lääke, joka on saanut myyntiluvan toukokuussa 2017. SMA-tauti (spinaalinen lihasatrofia) on geenivirheestä johtuva neurologinen sairaus, joka aiheuttaa etenevän lihasheikkouden. Taudinkuva vaihtelee sairauden eri alaryhmissä huomattavasti.
Nusinerseenin on todettu parantavan motorista toimintakykyä ja kehitystasoa osalla lapsipotilaista. Lääke ei paranna sairauden aiheuttavaa geenivirhettä, mutta voi hidastaa taudin etenemistä tai jopa pysäyttää sen. Nusinerseenin pitkäaikaisesta vaikuttavuudesta tai turvallisuudesta ei ole vielä tietoa, koska kysymyksessä on uusi lääke.
Lääkehoidon jatkaminen on perusteltua ainoastaan potilailla, jotka hyötyvät hoidosta. PALKO antaa hoidon jatkamisessa sovellettavista tarkemmista lääketieteellisistä kriteereistä täydentävän suosituksen viimeistään syksyllä 2018.
Hankintahinnasta neuvoteltava
Nusinerseenin potilaskohtainen hinta on listahintaa käyttäen noin puoli miljoonaa euroa ensimmäisenä hoitovuonna ja seuraavina vuosina puolet siitä.
PALKO katsoi, että lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on liian korkea suhteessa sen odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes edellä todetuilla potilailla.
PALKO:n annettua suosituksensa lääkkeiden hankinnasta vastaavien tahojen tehtävänä on neuvotella lääkeyrityksen kanssa lääkkeelle hinta, joka on oikeassa suhteessa sen vaikuttavuuteen.
Kuva: Panthermedia
