• Tuomas Keränen

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa

Nusinerseeni-hoito auttaa SMA-tautia sairastavia potilaita, mutta lääke on erittäin kallis.

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa Kuva 1 / 1

Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean viime viikolla julkaiseman arviointiraportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastaviin imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla potilailla harvinaislääkkeen vaikutukset näkyvät lasten toimintakyvyn parantumisena.

Nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan paranna harvinaissairaus SMA:ta, joka voi johtaa vakavimmassa tautimuodossa kuolemaan jo varhaislapsuudessa.

Fimean raportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä, koska niitä on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Hoidon vaikutuksista aikuispotilaisiin ei ole toistaiseksi tutkimusnäyttöä.

Korkeat hoitokustannukset

Nusinerseeni-hoidossa lääkettä annostellaan sairaalaolosuhteissa potilaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina hoitokustannukset puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Jos he saisivat nusinerseeni-hoitoa julkisessa terveydenhuollossa, lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, Fimea arvioi.

Fimean mukaan nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkitessa tulisikin miettiä sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyritysten välillä, jotta lääkekustannuksia saataisiin alemmas.

Palko puntaroi parhaillaan lausuntoa, jossa mietitään tulisiko nusinerseeni-hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.

Fimean arviointiraporttia voi kommentoida lokakuun 10. päivään saakka.

Kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Pakolliset turvaominaisuudet tulevat reseptilääkkeiden pakkauksiin
Eija Pelkonen aloitti Fimean ylijohtajana
Eija Pelkonen aloitti Fimean ylijohtajana

Kirjoittajat
Tuomas Keränen

Lisää aiheesta

Luetuimmat

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Tieteessä
Infektiotorjuntasuosituksiin sitoutumisessa on parantamisen varaa

Aseptisen toiminnan vaikuttavuutta tutkittiin Helsingin ylipistossa tarkastettavassa väitöskirjassa.

Ajassa
Apulaisoikeuskansleri: Kotisairaanhoito toteutettava lääkärin määräysten mukaan

Kantelijan isän kotisairaanhoito ei ollut toteutunut kaikilta osin lääkärin määräämällä tavalla, toteaa apulaisoikeuskansleri.

Tieteessä
Infektiotorjuntasuosituksiin sitoutumisessa on parantamisen varaa

Aseptisen toiminnan vaikuttavuutta tutkittiin Helsingin ylipistossa tarkastettavassa väitöskirjassa.

Ajassa
Infektiosairauksien hoito päättyy Auroran sairaalassa Helsingissä

Infektiosairauksien hoito muuttaa osaksi Meilahden Kolmiosairaalan poliklinikkaa.

Ajassa
Pakolliset turvaominaisuudet tulevat reseptilääkkeiden pakkauksiin

Turvaominaisuuksien tulee olla pakkauksissa helmikuussa 2019.

Tieteessä
Nenän sivuonteloleikkausten määrässä suuria alueellisia eroja

leikkausten määrä oli korkeampi niissä sairaanhoitopiireissä, joissa oli parempi pääsy lääkäripalveluihin.

Ajassa
Tartuntatautilakia halutaan selkiyttää

Hoitohenkilöstön rokotuksia koskevia kohtia on tulkittu monin eri tavoin.

Ajassa
Kelan psykoterapiakilpailutus poiki valituksen markkinaoikeuteen

Moni kokenut psykoterapeutti putosi vaativan lääkinnällisen kuntoutuksen kilpailutuksessa.