Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa
Nusinerseeni-hoito auttaa SMA-tautia sairastavia potilaita, mutta lääke on erittäin kallis.
Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean viime viikolla julkaiseman arviointiraportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastaviin imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla potilailla harvinaislääkkeen vaikutukset näkyvät lasten toimintakyvyn parantumisena.
Nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan paranna harvinaissairaus SMA:ta, joka voi johtaa vakavimmassa tautimuodossa kuolemaan jo varhaislapsuudessa.
Fimean raportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä, koska niitä on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Hoidon vaikutuksista aikuispotilaisiin ei ole toistaiseksi tutkimusnäyttöä.
Korkeat hoitokustannukset
Nusinerseeni-hoidossa lääkettä annostellaan sairaalaolosuhteissa potilaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina hoitokustannukset puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Jos he saisivat nusinerseeni-hoitoa julkisessa terveydenhuollossa, lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, Fimea arvioi.
Fimean mukaan nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkitessa tulisikin miettiä sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyritysten välillä, jotta lääkekustannuksia saataisiin alemmas.
Palko puntaroi parhaillaan lausuntoa, jossa mietitään tulisiko nusinerseeni-hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.
Fimean arviointiraporttia voi kommentoida lokakuun 10. päivään saakka.
Kuva: Fotolia
