Kystisen fibroosin uudistuva lääkehoito
• Kystinen fibroosi on harvinainen, huonoennusteinen monielinsairaus.
• Sairauden aiheuttava mutaatio CFTR-geenissä johtaa kloridikanavan poikkeavaan toimintaan. Tämä vahingoittaa eniten keuhkoja, mutta myös mm. haimaa, maksaa ja suolistoa.
• Hoito on ollut oireenmukaista, mutta tehokkaimmallakin hoidolla potilaiden elinajan odote on ollut selvästi lyhempi kuin normaaliväestössä.
• Kymmenen viime vuoden aikana markkinoille on tullut mutaatiospesifisiä lääkkeitä, jotka vaikuttavat sairauden perussyyhyn. Niiden ansiosta hoito ja elinajan odote paranevat.
Kystinen fibroosi (CF) on kautta aikain ollut yksi vaikeimmista lasten keuhkosairauksista. Vielä kolmekymmentä vuotta sitten potilaat menehtyivät niin nuorina, että aikuiskeuhkolääkärit eivät heitä juuri ehtineet tavata. Sairauden aiheuttaa solukalvoilla oleva puutteellisesti toimiva…
Kirjaudu sisään
Pääset lukemaan artikkelin, kun kirjaudut sisään Fimnet-tunnuksillasi. Kirjautuminen pysyy voimassa, jos et erikseen kirjaudu ulos sivulta laitteellasi. Jos luet lehteä yhteisessä käytössä olevalla koneella, muista myös kirjautua ulos sivustolta.
Lääkärilehti on Lääkäriliiton jäsenetu. Jos sinulla ei vielä ole jäsenen Fimnet-tunnuksia tai olet unohtanut salasanasi, hanki ne tästä.
