• Tuomas Keränen

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa

Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean arviointiraportin mukaan vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 tautia sairastavilla vaikutukset näkyvät toimintakyvyn parantumisena.

Lääkettä annostellaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina ne puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna yhteensä noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa.

Palko puntaroi parhaillaan, tulisiko hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.

Lisää aiheesta

Osaamisverkot tueksi harvinaissairauksien diagnostiikassa ja hoidossa
Terveysteknologian valvonta Valvirasta Fimeaan
EMA laati uudet ohjeet valproaatin käyttöön

Kirjoittajat
Tuomas Keranen
tuomas.keranen@laakarilehti.fi

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Hallitus: Valinnanvapauden vaiheistusta lisätään ja maakuntien rahoitus turvataan

Hallitus on laatinut eduskunnalle vastineen, joka on luovutettu sosiaali- ja terveysvaliokunnalle.

Ajassa
Raskaudenkeskeytyksiä viime vuonna vähiten vuosikymmeniin

Eniten raskaudenkeskeytyksiä tehtiin edelleen 20–24-vuotiaille, mutta määrä on viime vuosina laskenut myös tässä ikäryhmässä.

Ajassa
Hallitus: Valinnanvapauden vaiheistusta lisätään ja maakuntien rahoitus turvataan

Hallitus on laatinut eduskunnalle vastineen, joka on luovutettu sosiaali- ja terveysvaliokunnalle.

Ajassa
Perustuslakivaliokunnan lääkärijäsen toppuuttelee pelkoja soten asiakassuunnitelmista

Mia Laihon mukaan tarkoitus ei ole, että muutoksenhakuoikeuksiin tulee suuria muutoksia.

Ajassa
Leena Peltonen –tiedepalkinto Tuuli Lappalaiselle

Palkinto myönnettiin ensimmäistä kertaa suomalaiselle huippututkijalle.

Ajassa
Tutkijat huolissaan Suomen lääketieteellisen tutkimuksen tulevaisuudesta

Vain vajaa viidennes lääkäreistä pitää tutkijan uraa houkutteleva, selviää Suomen Lääketieteen Säätiön kyselytutkimuksesta.

Kommentti
Riitele nätisti tai ole hiljaa

– Kiistojen lakaiseminen maton alle lisää epävarmuutta, kirjoittaa Petja Orre.

Kolumni
Kollegan kuolema

– On hetkiä, jolloin kollegat tuntuvat läheisemmiltä kuin perheenjäsenet, kirjoittaa Päivi Hietanen.