• Tuomas Keränen

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa

Nusinerseeni-hoito auttaa SMA-tautia sairastavia potilaita, mutta lääke on erittäin kallis.

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa Kuva 1 / 1

Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean viime viikolla julkaiseman arviointiraportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastaviin imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla potilailla harvinaislääkkeen vaikutukset näkyvät lasten toimintakyvyn parantumisena.

Nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan paranna harvinaissairaus SMA:ta, joka voi johtaa vakavimmassa tautimuodossa kuolemaan jo varhaislapsuudessa.

Fimean raportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä, koska niitä on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Hoidon vaikutuksista aikuispotilaisiin ei ole toistaiseksi tutkimusnäyttöä.

Korkeat hoitokustannukset

Nusinerseeni-hoidossa lääkettä annostellaan sairaalaolosuhteissa potilaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina hoitokustannukset puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Jos he saisivat nusinerseeni-hoitoa julkisessa terveydenhuollossa, lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, Fimea arvioi.

Fimean mukaan nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkitessa tulisikin miettiä sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyritysten välillä, jotta lääkekustannuksia saataisiin alemmas.

Palko puntaroi parhaillaan lausuntoa, jossa mietitään tulisiko nusinerseeni-hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.

Fimean arviointiraporttia voi kommentoida lokakuun 10. päivään saakka.

Kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Lääkärit ilman lääkkeitä
Eija Pelkonen Fimean ylijohtajaksi
Eija Pelkonen Fimean ylijohtajaksi

Kirjoittajat
Tuomas Keränen

Lisää aiheesta

Luetuimmat

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Mitä maraton tekee sydämelle?

Kardiologit testaavat Turussa Paavo Nurmi maratonille osallistuvia juoksijoita sydänriskin varalta.

Ajassa
Hallitus estää Pyhäjärven ja Kaavin sooloilun sote-järjestelyissä

Pyhäjärvi ja Kaavi eivät saa irrottautua yhteistoiminta-alueistaan.

Ajassa
Mitä maraton tekee sydämelle?

Kardiologit testaavat Turussa Paavo Nurmi maratonille osallistuvia juoksijoita sydänriskin varalta.

Ajassa
Juha Tuominen: "Menemme kansalaisten odotusten ehdoilla aiempaa enemmän"

HUS:n tuleva toimitusjohtaja haluaa kehittää asiakaslähtöisyyttä.

Tieteessä
Usein raskauden seuranta tuo ympärileikatun naisen hoidon piiriin

Avausleikkausta tulisi tarjota etenkin oireisille naisille.

Blogi
Lääkärit ilman lääkkeitä

– Signaalit lääkehuollon vakavoituvista ongelmista eivät enää ole heikkoja, arvioi Hannu Ollikainen.

Tieteessä
Suomalaisvanhukset käyttävät paljon psykoosilääkkeitä

Suositukset tulisi päivittää vastaamaan kansainvälisiä suosituksia.

Ajassa
Ylidiagnostiikka suurin syy hoitokulujen nousuun?

Asiantuntijat puivat ylidiagnostiikan ongelmia parhaillaan Helsingissä.