• Tuomas Keränen

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa

Nusinerseeni-hoito auttaa SMA-tautia sairastavia potilaita, mutta lääke on erittäin kallis.

Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa Kuva 1 / 1

Nusinerseeni-hoidon vaikutukset harvinaiseen SMA-tautiin eli spinaaliseen lihasatrofiaan ovat suotuisat lumelääkkeeseen verrattuna, tiedottaa Fimea. Fimean viime viikolla julkaiseman arviointiraportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset näkyvät tyypin 1 SMA-tautia sairastaviin imeväisikäisillä motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla potilailla harvinaislääkkeen vaikutukset näkyvät lasten toimintakyvyn parantumisena.

Nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan paranna harvinaissairaus SMA:ta, joka voi johtaa vakavimmassa tautimuodossa kuolemaan jo varhaislapsuudessa.

Fimean raportin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä, koska niitä on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Hoidon vaikutuksista aikuispotilaisiin ei ole toistaiseksi tutkimusnäyttöä.

Korkeat hoitokustannukset

Nusinerseeni-hoidossa lääkettä annostellaan sairaalaolosuhteissa potilaan selkäydinnesteeseen. Ensimmäisen vuoden hoitokustannukset ovat noin 500 000 euroa. Seuraavina vuosina hoitokustannukset puolittuvat. Fimean mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka hyötyisivät nusinerseeni-hoidosta. Jos he saisivat nusinerseeni-hoitoa julkisessa terveydenhuollossa, lääkekustannukset olisivat ensimmäisenä hoitovuonna noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, Fimea arvioi.

Fimean mukaan nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkitessa tulisikin miettiä sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyritysten välillä, jotta lääkekustannuksia saataisiin alemmas.

Palko puntaroi parhaillaan lausuntoa, jossa mietitään tulisiko nusinerseeni-hoito ottaa osaksi julkista terveydenhuoltoa. Lausunnon on tarkoitus valmistua marraskuussa.

Fimean arviointiraporttia voi kommentoida lokakuun 10. päivään saakka.

Kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Osaamisverkot tueksi harvinaissairauksien diagnostiikassa ja hoidossa
Terveysteknologian valvonta Valvirasta Fimeaan
EMA laati uudet ohjeet valproaatin käyttöön

Kirjoittajat
Tuomas Keränen

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Hallitus: Valinnanvapauden vaiheistusta lisätään ja maakuntien rahoitus turvataan

Hallitus on laatinut eduskunnalle vastineen, joka on luovutettu sosiaali- ja terveysvaliokunnalle.

Ajassa
Raskaudenkeskeytyksiä viime vuonna vähiten vuosikymmeniin

Eniten raskaudenkeskeytyksiä tehtiin edelleen 20–24-vuotiaille, mutta määrä on viime vuosina laskenut myös tässä ikäryhmässä.

Ajassa
Hallitus: Valinnanvapauden vaiheistusta lisätään ja maakuntien rahoitus turvataan

Hallitus on laatinut eduskunnalle vastineen, joka on luovutettu sosiaali- ja terveysvaliokunnalle.

Ajassa
Perustuslakivaliokunnan lääkärijäsen toppuuttelee pelkoja soten asiakassuunnitelmista

Mia Laihon mukaan tarkoitus ei ole, että muutoksenhakuoikeuksiin tulee suuria muutoksia.

Ajassa
Leena Peltonen –tiedepalkinto Tuuli Lappalaiselle

Palkinto myönnettiin ensimmäistä kertaa suomalaiselle huippututkijalle.

Ajassa
Tutkijat huolissaan Suomen lääketieteellisen tutkimuksen tulevaisuudesta

Vain vajaa viidennes lääkäreistä pitää tutkijan uraa houkutteleva, selviää Suomen Lääketieteen Säätiön kyselytutkimuksesta.

Kommentti
Riitele nätisti tai ole hiljaa

– Kiistojen lakaiseminen maton alle lisää epävarmuutta, kirjoittaa Petja Orre.

Kolumni
Kollegan kuolema

– On hetkiä, jolloin kollegat tuntuvat läheisemmiltä kuin perheenjäsenet, kirjoittaa Päivi Hietanen.