Hemofilian hoito kannattaa aloittaa jo varhaislapsuudessa
Hyytymistekijäkorvaushoidolla pystytään ehkäisemään aivoverenvuotoja, nivelvaurioita ja ennenaikaisia kuolemia.
Perinnöllisen hemofilian hoitotulokset ovat lapsilla erinomaiset, kun kallis, mutta tehokas hyytymistekijäkorvaushoito aloitetaan jo varhaislapsuudessa, selviää Itä-Suomen yliopiston ja yliopistollisten sairaaloiden lastenhematologian yksiköiden yhteisessä tutkimuksessa.
Hyytymistekijähoidon vakavin komplikaatio on vasta-aineiden kehittyminen, joka saa aikaan korvaushoidon tehon menettämisen. Vasta-ainemuodostusta pyritään vähentämään siedätyshoidolla. Tutkituista lapsista joka viidennelle kehittyi hoidon tehoa heikentäviä vasta-aineita.
Keskimäärin vaikean hemofilian hoitokustannukset olivat nuoren painokiloa kohden vuodessa noin 3100 euroa. Hoito kannattaa, koska tutkijat havaitsivat, että ennen yhden vuoden ikää ja ensimmäisen nivelvuodon ilmaantumista aloitettu hyytymistekijähoito johtaa erinomaiseen hoidon vaikuttavuuteen. Silloin vuosittaisten verenvuotojen määrä jäi lähelle nollaa. Pitkältä seurantavälillä lähes puolella lapsista ja nuorista ei ollut yhtään nivelvuotoa.
Kun vasta-aineita kehittyi, niin hoitokustannukset kolminkertaistuivat. Varhaislapsuudessa toteutetun siedätyshoidon keskimääräinen kokonaiskustannus oli 383 000 euroa, kun taas murrosiässä tai aikuisiällä toteutettuna hoidon hinta on jopa kymmenkertainen. Siedätyshoidon korkeasta hinnasta huolimatta, sen teho lapsuusiällä oli vaikuttavaa. Kaikki tutkimuksen seuranta-aikana siedätyshoidetut lapset saivat hyvän vasteen, nivelvaurioiden riski oli samalla tasolla vasta-ainenegatiivisilla lapsilla, joten hoidossa voitiin palata tavalliseen korvaushoitoon. Siedätyshoito maksaakin tutkijoiden mukaan kalleudesta huolimatta itsensä takaisin jo muutaman vuoden kuluessa.
– Tulokset osoittavat, että nykyisellä suomalaisella hoitokäytännöllä ja varhaislapsuudessa aloitettavalla hyytymistekijäkorvaushoidolla estetään tehokkaasti verenvuotoja ja saavutetaan erittäin hyvät pitkäaikaishoitotulokset kustannusvaikuttavasti, kertoo tiedotteessa päätutkijana toiminut erikoislääkäri Kaisa Vepsäläinen Kuopion yliopistollisesta sairaalasta.
Tutkimus pohjautui lasten ja nuorten potilas-, sairaalahoito- ja lääkekorvausseurantatietoihin 19 vuoden ajalta vuosilta 1994–2013.
Kuva: Fotolia
