• Tuomas Keränen

Hemofilian hoito kannattaa aloittaa jo varhaislapsuudessa

Hyytymistekijäkorvaushoidolla pystytään ehkäisemään aivoverenvuotoja, nivelvaurioita ja ennenaikaisia kuolemia.

Hemofilian hoito kannattaa aloittaa jo varhaislapsuudessa Kuva 1 / 1

Perinnöllisen hemofilian hoitotulokset ovat lapsilla erinomaiset, kun kallis, mutta tehokas hyytymistekijäkorvaushoito aloitetaan jo varhaislapsuudessa, selviää Itä-Suomen yliopiston ja yliopistollisten sairaaloiden lastenhematologian yksiköiden yhteisessä tutkimuksessa.

Hyytymistekijähoidon vakavin komplikaatio on vasta-aineiden kehittyminen, joka saa aikaan korvaushoidon tehon menettämisen. Vasta-ainemuodostusta pyritään vähentämään siedätyshoidolla. Tutkituista lapsista joka viidennelle kehittyi hoidon tehoa heikentäviä vasta-aineita.

Keskimäärin vaikean hemofilian hoitokustannukset olivat nuoren painokiloa kohden vuodessa noin 3100 euroa. Hoito kannattaa, koska tutkijat havaitsivat, että ennen yhden vuoden ikää ja ensimmäisen nivelvuodon ilmaantumista aloitettu hyytymistekijähoito johtaa erinomaiseen hoidon vaikuttavuuteen. Silloin vuosittaisten verenvuotojen määrä jäi lähelle nollaa. Pitkältä seurantavälillä lähes puolella lapsista ja nuorista ei ollut yhtään nivelvuotoa.

Kun vasta-aineita kehittyi, niin hoitokustannukset kolminkertaistuivat. Varhaislapsuudessa toteutetun siedätyshoidon keskimääräinen kokonaiskustannus oli 383 000 euroa, kun taas murrosiässä tai aikuisiällä toteutettuna hoidon hinta on jopa kymmenkertainen. Siedätyshoidon korkeasta hinnasta huolimatta, sen teho lapsuusiällä oli vaikuttavaa. Kaikki tutkimuksen seuranta-aikana siedätyshoidetut lapset saivat hyvän vasteen, nivelvaurioiden riski oli samalla tasolla vasta-ainenegatiivisilla lapsilla, joten hoidossa voitiin palata tavalliseen korvaushoitoon. Siedätyshoito maksaakin tutkijoiden mukaan kalleudesta huolimatta itsensä takaisin jo muutaman vuoden kuluessa.

– Tulokset osoittavat, että nykyisellä suomalaisella hoitokäytännöllä ja varhaislapsuudessa aloitettavalla hyytymistekijäkorvaushoidolla estetään tehokkaasti verenvuotoja ja saavutetaan erittäin hyvät pitkäaikaishoitotulokset kustannusvaikuttavasti, kertoo tiedotteessa päätutkijana toiminut erikoislääkäri Kaisa Vepsäläinen Kuopion yliopistollisesta sairaalasta.

Tutkimus pohjautui lasten ja nuorten potilas-, sairaalahoito- ja lääkekorvausseurantatietoihin 19 vuoden ajalta vuosilta 1994–2013.

Kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Kenen tutkimukset kivoimpia?
Hemofilian hoitoon uusia valmisteita
Loppuvuoden lapsi saa todennäköisemmin ADHD-diagnoosin

Kirjoittajat
Tuomas Keränen

Lisää aiheesta

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Verkkouutiset jäävät kesätauolle

Uusia verkkouutisia on luvassa jälleen 30. heinäkuuta.

Tieteessä
Uutta tietoa WNT1-osteoporoosista

WNT1-geenivirhe johtaa merkittäviin, varhain alkaviin ja iän myötä eteneviin luuston poikkeavuuksiin.

Ajassa
Verkkouutiset jäävät kesätauolle

Uusia verkkouutisia on luvassa jälleen 30. heinäkuuta.

Ajassa
Kaikki Hilmot yhteisessä oppaassa

THL:n mukaan uudistuksessa on huomioitu sote-uudistuksen seurannan ja arvioinnin kannalta keskeiset tietotarpeet.

Blogi
Toisenlaiset maailmat

– Tärkein Etelä-Sudanista saamani oppi ei ole lääketieteellinen, vaan jotakin muuta, kirjoittaa Heidi Wikström.

Tieteessä
Metagenomisilla työkaluilla ja sovellutuksilla kohti tyypin 1 diabetesta

Ykköstyypin diabetesta sairastavien henkilöiden suolistossa todettiin olevan vahvempia bakteerien välisiä riippuvuuksia kuin terveellä henkilöllä.

Tieteessä
Varhaiset uloshengitysvaikeudet voivat ennustaa lasten astmariskiä

Lapsen atopia ja vanhempien tupakointi altistavat rinoviruksen aiheuttamille uloshengitysvaikeuksille.

Ajassa
Hallituksen sote-vastineessa voi olla kompastuskiviä

Lääkäriliiton politiikkatoimialan johtaja Heikki Pärnänen epäilee, että ongelmalliseksi saattaa osoittautua muun muassa maakuntien rahoitus.