Kohdennettuja hoitoja aivosairauksiin kantasolututkimuksella
Tutkimus on löytänyt uutta tietoa Fragile X -oireyhtymän taustalla olevasta hermoston kantasolujen erilaistumishäiriöstä.
Älyllistä kehitysvammaisuutta aiheuttava Fragile X (FraX), voi toimia mallisairautena, kun tutkijat etsivät kohdennettuja hoitoja kehityksellisiin neurologisiin sairauksiin. Nyt on löytynyt uutta tietoa Fragile X -oireyhtymän taustalla olevasta hermoston kantasolujen erilaistumishäiriöstä.
– Potilaskohtaisista iPS-soluista erilaistettujen hermoston kantasolujen avulla on mahdollista tutkia sairauksiin liittyviä mekanismeja ihmisaivossa. Näin hermoston kantasolut ovat tarjonneet uuden keinon tutkia hermoston kehitystä ja sen häiriöitä myös ihmisen hermoston erilaistuvissa soluissa, toteaa dosentti Maija Castrén Helsingin yliopistosta.
Hänen tutkimusryhmänsä on selvittänyt hermoston kantasolujen erilaistumista hermoston soluiksi Fragile X -oireyhtymässä, joka on yleisin perinnöllisen älyllisen kehitysvammaisuuden syy.
Fragile X -oireyhtymän kliiniseen kuvaan liittyvät ylivilkkaus, tarkkaavuuden ja keskittymisen vaikeudet, sensoristen vasteiden poikkeavuudet sekä kommunikaation ja sosiaalisen vuorovaikutuksen pulmat.
Uusia näkökulmia yksilöllisten hoitokeinojen kehittelyyn
Science Signaling -lehdessä julkaistussa tutkimuksessa osoitettiin, että tietyt mikroRNA:t välittävät kantasolujen erilaistumista glutamaatin vasteita välittäviksi hermoston soluiksi ja että tämä erilaistuminen on häiriintynyt FraX-kantasoluissa.
Glutamaatti on aivojen tärkein kiihdyttävä välittäjäaine, ja lisääntynyt glutamaatin AMPA-reseptorien kalsiumsignalointi lisää solujen vaurioherkkyyttä ja vaikuttanee kiihdyttävän ja hiljentävän hermojärjestelmän epätasapainon syntyyn Frax-aivoissa.
Muutos todettiin samanlaisena sekä Fragile X -oireyhtymää sairastavilta potilailta saaduissa iPS-soluista että FraX-hiirimallin aivokudoksesta kasvatetuissa hermoston kantasoluissa.
– Kalsiumläpäisevyyttä säätelevän mikroRNA-välitteisen säätelymekanismin tunnistaminen Frax-kantasoluissa tarjoaa uusia näkymiä kehityksellisten neuropsykiatristen häiriöiden yksilöllisten hoitokeinojen kehittelyyn, Castrén kertoo.
Kuva: Panthermedia
