• Hertta Vierula

Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto on julkaissut uuden suositusluonnoksen.

Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea Kuva 1 / 1

Sebelipaasi alfa on tarkoitettu lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoitoon.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, joka johtaa siihen, että kolesterolin aineenvaihduntatuotteita kertyy lysosomeihin aiheuttaen elinvaurioita muun muassa maksaan, sydämeen ja verisuonten seinämiin.

Tästä harvinaissairaudesta tunnetaan kaksi erilaista muotoa. Toinen on yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä ja nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti). Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä -sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali. Oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste kuitenkin vaihtelevat potilaiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan Wolmanin taudissa, mikäli hoidon hinta olisi merkittävästi pienempi.

Nykyisellään yhden potilaan lääkehoidon hinta olisi vuodessa 0,5–1,4 miljoonaa euroa. Kyseessä olisi elinikäinen hoito, joka ei paranna itse sairautta.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Sairauden harvinaisuuden vuoksi lääkkeestä on saatavilla vain vähän tutkimustietoa.

Later-onset-tautimuodon hoidossa sebelipaasi alfan vaikuttavuudesta ei Palkon mukaan ole riittävästi tietoa.

Suositusluonnos on kommentoitavana toukokuun loppuun saakka otakantaa.fi-sivustolla.

kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea
Kalliista lääkkeistä on päätettävä paremmin
PALKO hyväksyi suosituksen nusinerseenin käytöstä

Kirjoittajat
Hertta Vierula

Lisää aiheesta

Luetuimmat

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Verkkouutiset jäävät kesätauolle

Uusia verkkouutisia on luvassa jälleen 30. heinäkuuta.

Tieteessä
Uutta tietoa WNT1-osteoporoosista

WNT1-geenivirhe johtaa merkittäviin, varhain alkaviin ja iän myötä eteneviin luuston poikkeavuuksiin.

Ajassa
Verkkouutiset jäävät kesätauolle

Uusia verkkouutisia on luvassa jälleen 30. heinäkuuta.

Ajassa
Kaikki Hilmot yhteisessä oppaassa

THL:n mukaan uudistuksessa on huomioitu sote-uudistuksen seurannan ja arvioinnin kannalta keskeiset tietotarpeet.

Blogi
Toisenlaiset maailmat

– Tärkein Etelä-Sudanista saamani oppi ei ole lääketieteellinen, vaan jotakin muuta, kirjoittaa Heidi Wikström.

Tieteessä
Metagenomisilla työkaluilla ja sovellutuksilla kohti tyypin 1 diabetesta

Ykköstyypin diabetesta sairastavien henkilöiden suolistossa todettiin olevan vahvempia bakteerien välisiä riippuvuuksia kuin terveellä henkilöllä.

Tieteessä
Varhaiset uloshengitysvaikeudet voivat ennustaa lasten astmariskiä

Lapsen atopia ja vanhempien tupakointi altistavat rinoviruksen aiheuttamille uloshengitysvaikeuksille.

Ajassa
Hallituksen sote-vastineessa voi olla kompastuskiviä

Lääkäriliiton politiikkatoimialan johtaja Heikki Pärnänen epäilee, että ongelmalliseksi saattaa osoittautua muun muassa maakuntien rahoitus.