Nusinerseenin jatkohoito sai kriteerit

Lääkkeen tulee parantaa toimintakykyä ensimmäisen vuoden aikana, linjaa PALKO.

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto PALKO on hyväksynyt suosituksen, joka koskee nusinerseeni-hoidon jatkamisen kriteereitä.

Ensimmäisen hoitovuoden aikana lääkkeen tulee parantaa toimintakykyä, ja sen jälkeen tilanteen täytyy pysyä vähintään vakiintuneena, jotta hoitoa voidaan jatkaa, PALKO linjaa.

Jatko edellyttää, että lääke on ensimmäisen käyttövuoden aikana parantanut potilaan toimintakykyä huomioiden henkilön ikä, toimintakykyä rajoittavat rakenteelliset muutokset sekä taudin luonnollinen kulku.

Sen jälkeen hoidon jatko arvioidaan 12 kuukauden välein. Ensimmäisen vuoden aikana saavutetun hoitovasteen säilyminen on vähimmäisvaatimus, jotta hoitoa on PALKOn mukaan lääketieteellisesti perusteltua jatkaa.

Jatkon edellytyksiä arvioitaessa tulee PALKOn mukaan konsultoida kansallista asiantuntijaryhmää, mikä mahdollistaa yhdenvertaisuuden ja objektiivisuuden. Varsinaisen hoitopäätöksen tekee hoitava lääkäri.

Aiempi suositus tuli 1,5 vuotta sitten

PALKO antoi viime vuoden maaliskuussa suosituksen nusinerseeni-hoidosta spinaalisessa lihasatrofia -sairaudessa (SMA).

SMA on harvinaissairaus, johon ei ole toistaiseksi parantavaa hoitoa. Nusinerseeni on ensimmäinen lääke, jolla on mahdollista vaikuttaa taudin kulkuun.

Palko totesi tuolloin, että nusinerseeni-hoidon aloitus voisi kuulua kansalliseen palveluvalikoimaan SMA-taudin hoidossa, kun

• potilaan SMA-diagnoosi on tehty ennen kahden vuoden ikää,

• potilaan lääkärin toteamat oireet ovat alkaneet ennen 20 kuukauden ikää,

• potilas on korkeintaan 17-vuotias,

• potilas ei ole pysyvän hengitystuen tarpeessa tai

• ei ole muuta lääketieteellistä estettä hoidon toteuttamiselle.

Lisäksi PALKO edellytti lääkkeen hinnanalennusta.

Mitä nuorempana hoito alkaa, sen parempi

Tutkimustieto nusinerseenin vaikutuksista kliinisen käytön mukaisessa potilasryhmässä on puutteellinen.

Tutkimukset tarkkaan valikoiduissa potilasryhmissä ovat osoittaneet, että mitä nuorempana hoito on voitu aloittaa, sitä todennäköisemmin karkeamotorista suoriutumista parantava hoitovaste on ollut myös kliinisesti merkittävä.

Suomessa ei ole todettu lääketieteellisiä perusteita olla aloittamatta nusinerseeni-hoitoa suosituksen kohderyhmässä.