Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto on julkaissut uuden suositusluonnoksen.

Sebelipaasi alfa on tarkoitettu lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoitoon.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, joka johtaa siihen, että kolesterolin aineenvaihduntatuotteita kertyy lysosomeihin aiheuttaen elinvaurioita muun muassa maksaan, sydämeen ja verisuonten seinämiin.

Tästä harvinaissairaudesta tunnetaan kaksi erilaista muotoa. Toinen on yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä ja nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti). Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä -sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali. Oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste kuitenkin vaihtelevat potilaiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan Wolmanin taudissa, mikäli hoidon hinta olisi merkittävästi pienempi.

Nykyisellään yhden potilaan lääkehoidon hinta olisi vuodessa 0,5–1,4 miljoonaa euroa. Kyseessä olisi elinikäinen hoito, joka ei paranna itse sairautta.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Sairauden harvinaisuuden vuoksi lääkkeestä on saatavilla vain vähän tutkimustietoa.

Later-onset-tautimuodon hoidossa sebelipaasi alfan vaikuttavuudesta ei Palkon mukaan ole riittävästi tietoa.

Suositusluonnos on kommentoitavana toukokuun loppuun saakka otakantaa.fi-sivustolla.

kuva: Fotolia