• Hertta Vierula

Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto on julkaissut uuden suositusluonnoksen.

Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea Kuva 1 / 1

Sebelipaasi alfa on tarkoitettu lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoitoon.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, joka johtaa siihen, että kolesterolin aineenvaihduntatuotteita kertyy lysosomeihin aiheuttaen elinvaurioita muun muassa maksaan, sydämeen ja verisuonten seinämiin.

Tästä harvinaissairaudesta tunnetaan kaksi erilaista muotoa. Toinen on yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä ja nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti). Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä -sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali. Oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste kuitenkin vaihtelevat potilaiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan Wolmanin taudissa, mikäli hoidon hinta olisi merkittävästi pienempi.

Nykyisellään yhden potilaan lääkehoidon hinta olisi vuodessa 0,5–1,4 miljoonaa euroa. Kyseessä olisi elinikäinen hoito, joka ei paranna itse sairautta.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Sairauden harvinaisuuden vuoksi lääkkeestä on saatavilla vain vähän tutkimustietoa.

Later-onset-tautimuodon hoidossa sebelipaasi alfan vaikuttavuudesta ei Palkon mukaan ole riittävästi tietoa.

Suositusluonnos on kommentoitavana toukokuun loppuun saakka otakantaa.fi-sivustolla.

kuva: Fotolia

Lisää aiheesta

Uusi suositusluonnos korostaa selkäkuntoutuksen psykososiaalista puolta
Kalliiden lääkkeiden käyttöönotosta suositus
Palko: Sebelipaasi alfan hinnan pitäisi laskea

Kirjoittajat
Hertta Vierula

Uusimmat | potilaanlaakarilehti.fi

Etusivulla juuri nyt

Ajassa
Hoitajien ylityö- ja vuoronvaihtokielto voi vaikuttaa lääkäreihin epäsuorasti

Lääkärit eivät voi kieltäytyä mahdollisen resurssivajeen takia henkeä ja turvallisuutta uhkaavista tilanteista.

Podcast
Lääketieteen Nobel ensi viikolla – näin voittaja valikoituu

Professori Juha Kere kertoo Lääkärilehden podcastissa, miten voittaja seuloutuu esiin.

Ajassa
Hoitajien ylityö- ja vuoronvaihtokielto voi vaikuttaa lääkäreihin epäsuorasti

Lääkärit eivät voi kieltäytyä mahdollisen resurssivajeen takia henkeä ja turvallisuutta uhkaavista tilanteista.

Blogi
Sairastuin lääkärissä

– Kun oikein tutkitaan, löytyy aina jokin vika tai vaiva. Juuri niin kävi, kertoo Hannu Ollikainen blogissaan.

Tieteessä
Nyt se varmistui – suurin osa umpilisäketulehduksista paranee antibiooteilla

Antibioottihoito oli edelleen tehokasta ja turvallista suurimmalla osalla potilaista viiden vuoden seurantajakson jälkeenkin.

Ajassa
HS: Poliisi tutkii röyhkeää huijausta lääketieteellisen pääsykokeissa

Huijauksen tehneella kaksikolla oli jopa hallussaan valokuvia muutetuista valintakoepapereista.

Tieteessä
Akuutit haimatulehdukset ovat lisääntyneet nopeasti

Syynä lienee lisääntynyt alkoholin käyttö.

Ajassa
Noin 900 kollegaa koolla Kuopiossa

Markku Lähteenvuo palkittiin Itä-Suomen Lääketiede -tapahtuman avajaisissa.