Lyhyesti: Keuhkoista lääketehdas?
Pennsylvanialaiset tutkijat siirsivät hyytymistekijä IX:n geenin hiirien keuhkoihin. Vektorina käytettiin adenoviruksen sukulaisvirusta, jota hiirien annettiin inhaloida syvälle keuhkoihin. Geeni alkoi ilmentyä keuhkokudoksessa, hyytymistekijän pitoisuudet eläinten veressä suurenivat ja pysyivät terapeuttisella tasolla kuukausikaupalla. Verekkyys ja geenien siirron helppous tekee keuhkoista erityisen otollisen geeniterapian kohteen. Jos menetelmä toimii ihmisellä eikä aiheuta haittavaikutuksia, hemofiliapotilaiden hoito helpottuu ratkaisevasti. Samalla periaatteella keuhkot voidaan panna tuottamaan esimerkiksi insuliinia. Tuotetaanko sitä sitten kulloisessakin tilanteessa oikea määrä, on jo kimurantimpi juttu.