Ensimmäisen vaiheen syöpälääketutkimuksesta on harvoin hyötyä tutkittavalle
Varhaisen vaiheen lääketutkimuksia tarvitaan välttämättä osana lääkehitysprosessia. Syövän hoidon ammattilaiset ja potilaat saattavat olla toiveikkaita sen suhteen, että varhaisen vaiheen lääketutkimus tarjoaisi potilaalle mahdollisuuden saada uutta lääkettä ja hyötyä tutkimushoidosta tilanteessa, jossa muut hoidot on jo käytetty. Valitettavasti ensimmäisen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa olleista tutkimuslääkkeistä hyötyy vain harva, ja vakavia haittoja on 10–19 %:lla tutkittavista.