Puutteellisen näytön Alzheimer-lääke uhkaa sairaanhoitopiirejä

Alzheimerin tautiin on pitkään kaivattu uusia toimivia lääkkeitä.

Yhdysvaltain lääkevirasto FDA myönsi kiistellylle adukanumabille myyntiluvan Alzheimerin taudin hoitoon kesäkuun alussa, mutta valitettavasti lääketieteellinen näyttö adukanumabin tehosta on heikko. Myyntilupaa haettiin kahden keskeytetyn faasi III tutkimuksen perusteella, joista toinen oli positiivinen ja toinen negatiivinen päätetapahtumana käytetyn ajattelu- ja toimintakykyä mittaavan CDR-SB asteikon suhteen (1). FDA:n neuvoa antavan asiantuntijaryhmän tyrmätessä näytön tehon suuruudesta ja varmuudesta (2), siirsi FDA lääkkeen "accelerated approval" -ohjelmaan, joka mahdollisti hyväksynnän korvikemuuttujana käytetyn amyloidiplakkien vähenemisen perusteella (3). Adukanumabin käyttöaiheeseen Alzheimerin taudissa ei asetettu mitään rajauksia. Kuvaavaa ratkaisun ristiriitaisuudelle on, että esimerkiksi Amerikan geriatriyhdistys vetosi FDA:han ettei lääkettä hyväksyttäisi (4).

On selvää, että päätöksessä on painotettu ei-lääketieteellisiä näkökulmia, kuten päätöksen vaikutusta Alzheimerin taudin lääketutkimukseen ja potilaiden sekä lääkäreiden mahdollisuutta kokeilla hyödyiltään epävarmaa lääkettä, kun muutakaan ei ole.

Seuraavaksi katseet kääntyvät muihin lääkeviranomaisiin, kuten Euroopan lääkevirastoon, joka on vastaanottanut myyntilupahakemuksen jo viime lokakuussa. Hylkääkö se Alzheimerin taudin lääkkeen, joka on hyväksytty Atlantin toisella puolella?

Infuusiot tulevat kalliiksi

Välittömästi FDA:n päätöksen jälkeen valmistaja julkaisi lääkkeen listahinnan. Hinta on 56 000 dollaria vuodessa potilasta kohden. Hinta vastaa markkina-analyytikkojen ennakoimaa. Toisaalta riippumaton Institute for Clinical and Economic Review arvioi näin korkean hinnan olevan perusteltavissa hypoteettiselle Alzheimerin taudin pysäyttävälle lääkkeelle (5), jota adukanumabi ei suinkaan ole.

Adukanumabi annostellaan infuusioina sairaalassa. Jos lääke hyväksytään Euroopassa ja sitä käytetään Suomessa, kustannukset lankeavat sairaanhoitopiireille. Suomessa yli 70 000 ihmisen arvioidaan sairastavan Alzheimerin tautia. Kertomalla potilasmäärä 50 000 eurolla ja arvioimalla, mikä osuus heistä päätyisi hoitoa saamaan, ymmärtää pian, minkä tasoinen budjettiongelma sairaaloilla siintää horisontissa.

STM:ssä toimiva Palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) antaa sairaanhoitopiireille suosituksia siitä, kuuluuko sairaalalääke julkiseen palveluvalikoimaan listahinnan perusteella. Palveluvalikoimaneuvosto on kuitenkin pimennossa sairaanhoitopiirien neuvottelemilta salaisilta hintasopimuksilta. Eduskunnan oikeusasiamies puolestaan on tulkinnut nykyistä lakia siten, ettei hinta saa olla peruste olla käyttämättä lääkettä. Siispä, jos hintaneuvottelu sairaanhoitopiireissä ei etene, on myyjällä mahdollisuus hakea haluamaansa hintaa oikeusasiamieheltä, mikä tekee sairaanhoitopiirien neuvotteluaseman heikoksi.

Sairaanhoitopiirien lääkebudjettien hoidosta vastaavien tulisi nyt huomata kehittyvä tilanne. Kun lääkeyhtiö saa myyntiluvan, sen velvollisuus on ulosmitata koko euromääräinen markkinapotentiaali sijoittajilleen. Adukanumabin listahinnan pitäisi riittää vakuuttamaan, että sen lääkeyhtiö tulee tekemään tässäkin tapauksessa.

Hintasäätelyä tarvitaan

Sairaalalääkkeet tulee saattaa kiireesti lakisääteisen hintasäätelyn piiriin siten, että ylihinnoitelluille lääkkeille on mahdollista määrittää lääkeviraston hyväksymää käyttöaihetta tiukemmat käyttöperusteet tai rajata ne kokonaan palveluvalikoiman ulkopuolelle. Avohoitolääkkeiden kohdalla tämä mahdollisuus on jo vakiintunut käytäntö ja antaa selkänojan hintaneuvotteluille.

Tämä ei tarkoita, etteivätkö sairaalat voisi jatkossakin ostaa heikkotehoisia lääkkeitä, jos valmistajan kanssa päästään sopuun hinnasta, mutta hintasääntely suojaisi sairaalat ryöstöltä.

Lääkettä Alzheimerin tautiin on pidetty sijoittajien ja lääketutkimuksen Graalin maljana. Malja on löytynyt – mutta sen viini voi osoittautua katkeraksi nieltäväksi.