Geenihoitojen kehittäminen on tämän päivän lääketiedettä
Geenihoidoilla on suoritettu lähes 2 000 kliinistä hoitokoetta, niistä 10 % sydän- ja verisuonitautien alalla (1). Kuolemantapauksia ja haittavaikutuksia on ollut vähän suhteessa hoidettujen potilaiden määrään, ja hoitojen ajatellaan olevan turvallisia (1,2). Yhden geenivirheen aiheuttamissa sairauksissa geenihoidon tulokset ovat osin olleet käänteentekeviä - täydellisiä toipumisiakin on saavutettu. Esimerkiksi perinnöllistä immuunipuutossairautta sairastavista yhdeksästä pojasta kahdeksan parani kokonaan tai osittain geenihoidon ansiosta yhdeksän vuoden seurannassa; yksi pojista kuoli todennäköisesti hoidon seurauksena kehittyneeseen leukemiaan (3).
