Lyhyesti: Talassemian geeniterapia askeleen eteenpäin
Vuosittain syntyy n. 100 000 lasta, joilla on beeta-talassemia major eli Cooleyn anemia, joka aiheuttaa vajaan vuoden iän jälkeen pysyvän punasolusiirtojen tarpeen. Kyseessä on yhden geenin mutaatio, ja nyt losangelesilaiset tutkijat raportoivat onnistuneensa siirtämään terveen ihmisen beeta-globiinia koodaavan geenin solumalliin. Tämän jälkeen solut vielä siirrettiin hiireen, joka useiden kuukausien ajan ekspressioi eli tuotti tervettä ihmisen beeta-globiinia. Geeninsiirrossa käytettiin nyt uutta lentiviraalista vektoria aikaisempien retroviraalisten vektoreiden sijaan. Matka geeninsiirtoon ihmiselle on vielä pitkä, mutta se jatkuu. Tämä olisi ihanteellinen, kausaalinen ja kuratiivinen hoito vaikeaan sairauteen.