Maailman kalleimpia lääkehoitoja

Mitkä ovat maailman kalleimmat lääkehoidot? Noin 300 000 euroa vuodessa maksaa paroksysmaalisen nokturnaalisen hemoglobinurian (PNH) hoito ekulitsumabilla, Hunterin oireyhtymän hoito idursulfaasilla, Maroteaux-Lamyn oireyhtymän (polydystrofinen kääpiökasvu) hoito galsulfaasilla ja hereditaarisen angioedeeman hoito ihmisen C1-esteraasin estäjällä. Noin 200 000-150 000 euron vuosikustannukset aiheuttaa Pompen taudin hoito alglukosidaasi-alfalla, kryopyriiniin liittyvän jaksoittaisen oireiston (kylmäurtikaria) hoito rilonaseptilla, Fabryn taudin hoito agalsidaasi-beetalla, Gaucherin taudin hoito imigluseraasilla ja Hurlerin oireyhtymän hoito laronidaasilla. Useimmat näistä taudeista ovat perinnöllisiä harvinaissairauksia ja niiden lääkehoitojen markkinat ovat pienet. Näin ollen hoitojen kehittelystä ja tutkimuksista aiheutuneet kustannukset nostavat potilaskohtaisia hoitojen hintoja.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Vanhus kuuli ääniä - vai mistä oli kyse?

Yksin asuva rouva vietiin 85-vuotissyntymäpäivän kynnyksellä sunnuntai-iltana terveyskeskuksen päivystykseen akuutin sekavuuden takia. Omaisten mukaan potilas oli ollut virkeä ja aktiivinen vielä keskiviikkona. Viikon lopulla puheet olivat muuttuneet sekaviksi ja rouva oli kuullut ääniä. Hän oli myös hakannut naapureiden ikkunoita ja valittanut, että silmien edessä on kalvo.

Katriina Lähteenmäki

Kivulias äiti - osa 2

Nainen oli synnyttänyt kolmannen lapsensa 29-vuotiaana. Raskaudet ja normaalit alatiesynnytykset olivat menneet hyvin, ja imetyskin oli onnistunut, mutta kolme viikkoa viimeisen synnytyksen jälkeen nainen tunsi itsensä huonovointiseksi.

Raili Kauppinen, Anna-Kaisa Pere

Kuka uudet lääkkeet keksii?

Yhdysvalloissa vuosina 1997-2008 hyväksytyistä 252 uudesta lääkkeestä 58 % kehitettiin lääketehtaissa, 24 % yliopistoissa ja 18 % bioteknologiayrityksissä. Täysin uudella vaikutusmekanismilla vaikuttavista 118 lääkkeestä yli puolet (56 %) keksittiin yliopistojen tutkimuslaitoksissa tai bioteknologiayrityksissä. Sairauksiin, joihin ei vielä ollut tyydyttävää lääkehoitoa, oli keksitty 123 lääkettä, joista puolet löysi lääketeollisuus ja puolet yliopistot ja bioteknologiayritykset. Yliopistojen tutkimuslaitokset keskittyivät erityisesti harvinaissairauksien lääkkeiden tutkimiseen, ja kehittelyn edistyessä ne hakeutuivat yhteistyöhön lääkeyrityksen kanssa.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Dekstropropoksifeeni poistui myös Yhdysvalloissa

Yhdysvaltojen FDA on esittänyt dekstropropoksifeenia sisältävien valmisteiden käytön lopettamista, ja valmistaja Xanodyne Pharmaceuticals Inc. on suostunut tähän. Dekstropropoksifeeni hyväksyttiin käyttöön kipulääkkeenä jo vuonna 1957. Vuosien saatossa lääkkeen turvallisuus on ollut keskustelujen kohteena useita kertoja, ja vuonna 2009 FDA edellytti valmistajalta lisää tutkimuksia. Tavanomainen annos lääkettä muutti merkittävästi sydämen sähköistä toimintaa, aiheutti EKG-muutoksia ja altisti käyttäjän vakaville rytmihäiriöille ja äkkikuolemille. Dehydraatio, munuaisten vajaatoiminta ja muutos muussa samanaikaisessa lääkityksessä lisäsi rytmihäiriöiden vaaraa niilläkin, jotka olivat käyttäneet lääkettä ongelmitta jo pitkään. Euroopan lääkelaitos esitti vuonna 2009 dekstropropoksifeenivalmisteiden vetämistä pois markkinoilta (SLL 2009;64:2905-7) ja toimenpiteet on käynnistetty EU-jäsenmaissa.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Narkolepsialääkkeen turvalliselle käytölle rajat

Euroopan lääkelautakunta CHMP on selvitellyt narkolepsian hoitoon tarkoitetun modafiniilin (Modafinil, Mylan/Orchid/Orifarm/Teva) turvallista käyttöä. Huolta ovat aiheuttaneet lääkkeen psykiatriset ja ihosivuvaikutukset sekä väärinkäyttö. Modafiniilia on käytetty mm. uniapneaan, vuorotyön aiheuttamiin unihäiriöihin sekä idiopaattiseen hypersomniaan. Päätelmäksi saatiin, että lääkkeen hyöty-riskisuhde on myönteinen vain narkolepsiassa. Muut käyttöaiheet eivät tule kysymykseen. Modafiniili ei ole turvallinen potilaille, joiden verenpainetaudin tai sydämen rytmihäiriöiden hoito ei ole hyvin hallinnassa. Lääkelautakunta varoittaa antamasta lääkettä lapsille, sillä he saattavat saada modafiniilista vakavia, jopa hengenvaarallisia ihoreaktioita. Kaikkia lääkkeellä hoidettuja potilaita on seurattava tarkoin.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Rokotetutkimus etsii uutta

Rokotteita kehitellään yhä useampien sairauksien ehkäisyyn. Pisimmällä kliinisen tutkimuksen vaiheessa III ovat mm. rokotteet tupakkariippuvuuteen (Nic Vax, Nabi Biopharmaceuticals), denguekuumeeseen (ChimeriVax, Sanofi aventis), diabetekseen (Diamyd, Diamyd Medical), herpesvirukseen (Simplirix, GlaxoSmithKline), leishmaniaasiin (Alum-ALM, Tehran University) ja malariaan (Mosquirix, GlaxoSmithKline). Siitepölyallergiarokotteiden parissa työskentelee useita lääkeyrityksiä. Rokotetutkimuksen kohteita ovat mm. Alzheimerin tauti, Ebola, hepatiitit C ja E, verenpainetauti, HIV, lihavuus, Parkinsonin tauti ja aivohalvaus.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Denosumabi hyväksytty luumetastaaseihin

Yhdysvaltojen FDA on hyväksynyt biologisen lääkkeen denosumabin (Xgeva, Thousand Oaks) syöpään liittyvien luumuutoksien, metastaasien ja luunmurtumien ehkäisyyn. FDA on aikaisemmin hyväksynyt samaan käyttöaiheeseen bisfosfonaateista tsoledronihapon ja pamidronaatin. Denosumabia ei hyväksytty multippeliin myeloomaan eikä verisyöpien hoitoon. Lääkkeen tehoa ja turvallisuutta on tutkittu yli 5 700 potilaalla mm. rinta- ja eturauhassyövässä sekä tsoledronihappoon vertaillen. Denosumabi viivästytti syöpäpotilailla luumuutoksien ilmenemistä pitempään kuin tsoledronihappo. Haittavaikutuksina todettiin mm. hypokalsemiaa ja leukaluun osteonekroosia.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Statiinit, maksa ja sepelvaltimotauti

Onko pitkäkestoinen statiinihoito hyödyllistä ja turvallista sydänperäisten tapahtumien ehkäisemiseksi potilailla, joiden maksa-arvot ovat suurentuneet? Vastausta on haettu analysoimalla osa 1 600 sepelvaltimotautipotilaista GREACE-tutkimuksessa. Maksa-arvot olivat jonkin verran koholla 437 potilaalla (iältään alle 75 vuotta). Heistä 227 sai statiineja ja maksafunktiot paranivat huomattavasti (p < 0,0001) verrattuna 210 potilaaseen, jotka eivät saaneet statiineja ja joiden maksa-arvot olivat jatkaneet kohoamistaan. Tutkimuksen seuranta-aika oli kolme vuotta. Kardiovaskulaaritapahtumia ilmeni 22 potilaalla (10 %) statiineilla hoidetuista (3,2 tapahtumaa/100 potilasvuotta) ja 63 potilaalla (30 %) ilman statiineja hoidetuista (10/100 potilasvuotta). Statiinihoito näytti vähentävän kardiovaskulaaritapahtumia enemmän potilailla, joilla maksa-arvot olivat suurentuneet. Tutkimuksen kaikista potilaista (880) seitsemän (< 1 %) keskeytti statiinihoidon maksa-arvojen kohoamisen vuoksi.

Juhana E. Idänpään-Heikkilä

Silmälääkkeiden haittavaikutukset ja systeemilääkkeiden silmähaitat

- Silmään annosteltavat lääkkeet aiheuttavat paikallisia ja systeemisiä haittavaikutuksia. Haitat ovat viime vuosina vähentyneet farmakologisen tiedon lisääntymisen, silmälääkkeiden tuotekehittelyn ja beetasalpaajien käytön vähenemisen ansiosta.

Lotta Salminen